2026 Q1-rapport
63 dagar sedan
‧22min
Orderdjup
Ingen data hittades
Senaste avslut
| Tid | Pris | Antal | Köpare | Säljare |
|---|---|---|---|---|
| - | - | - | - |
Vi vill bara påminna om att börsen ger och tar. Även om sparande i aktier historiskt gett god avkastning över tid finns inga garantier för framtida avkastning. Det finns risk att du inte får tillbaka de pengar du investerat.
Mäklarstatistik
Ingen data hittades
Företagshändelser
Data hämtas från FactSet, Quartr| Nästa händelse | |
|---|---|
2026 Q2-rapport 20 aug. |
| Tidigare händelser | ||
|---|---|---|
2026 Q1-rapport 12 maj | ||
2025 Q4-rapport 5 feb. | ||
2025 Q3-rapport 5 nov. 2025 | ||
2025 Q2-rapport 21 aug. 2025 | ||
2025 Q1-rapport 16 maj 2025 |
Kunder har även besökt
Forum
Delta i diskussionerna på Nordnet Social
Logga in
för 5 tim sedanBifogar SPARKELS studieprotokoll som visar att Ascelia hade T1-, T2- och DWI-sekvenser. Det har nu hävdats att Ascelia, på Avanza, skulle “mörka” eftersom bolaget i sitt senaste PM inte uttryckligen skriver att själva omläsningen använde T1-, T2- och DWI-sekvenser. Men det argumentet bortser från en viktig sak. Jag har nu gått tillbaka till det ursprungliga SPARKLE-protokollet. På sidan 42 framgår att MR-undersökningen omfattar T1-, T2- och DWI-sekvenser. Jag bifogar utdrag ur protokollet så att alla själva kan läsa vad som faktiskt står. https://cdn.clinicaltrials.gov/large-docs/43/NCT04119843/Prot_000.pdf Det innebär att Ascelias uppgift om vilka bildsekvenser som ingick i studien stöds av det ursprungliga studieprotokollet. Dessutom skrev Ascelia redan 2023 att man haft dialog med FDA om re-evalueringen och att inga förändringar gjordes av re-evalueringsprocessen efter den dialogen. Om FDA då accepterade upplägget, hur kommer det sig att myndigheten nu gör en bedömning som uppfattas som väsentligt annorlunda? Det är enligt min mening en fullt rimlig fråga. Jag har därför svårt att förstå varför vissa direkt utgår från att Ascelia inte är trovärdigt, när bolaget: • hänvisar till studieprotokollet, • beskriver samma bildmaterial som finns i protokollet, • tidigare haft dialog med FDA om re-evalueringen, • och genomfört en registreringsgrundande fas 3-studie vars primära effektmått uppnåddes efter den nya avläsningen. Vilket motiv skulle Ascelia egentligen ha att medvetet sabotera sin egen registreringsansökan efter att ha investerat många hundra miljoner kronor i utvecklingen? Den teorin framstår för mig som betydligt mindre sannolik än att det finns en regulatorisk oenighet om hur studien ska bedömas. Sedan påstås det att FDA haft nästan ett år på sig och därför inte kan ha missförstått något. Men det argumentet bortser från att FDA och Ascelia haft en lång dialog redan innan CRL, och att FDA tidigare inte krävde några förändringar av re-evalueringen. Om myndigheten nu gör en annan bedömning än tidigare är det i sig något som förtjänar att diskuteras. Jag har dessutom redovisat tre aktuella exempel från 2025–2026 där FDA först utfärdade CRL med rekommendationer om ytterligare studier eller andra omfattande åtgärder, men därefter - efter fortsatt dialog eller Type A-möten - ändrade sin ståndpunkt. Utöver detta finns det flera artiklar som beskriver de betydande personalförändringar och resursutmaningar som FDA haft den senaste tiden. Det finns också analyser som diskuterar att ett CRL är ett formellt beslut som gör att myndigheten uppfyller sina PDUFA-mål, även om ärendet sedan fortsätter genom ytterligare dialog. Det betyder inte att varje CRL utfärdas av det skälet, men det visar att frågan är betydligt mer komplex än vad vissa vill göra gällande. Jag reagerar också på resonemanget om bias. Att använda oberoende, blindade radiologer är inte något unikt för SPARKLE - det är en etablerad och vetenskapligt accepterad metod inom bilddiagnostiska studier. Om man utan konkreta bevis avfärdar resultaten med hänvisning till en hypotetisk bias, då ifrågasätter man i praktiken en metodik som används brett i klinisk forskning. Slutligen vill jag säga en sak. Jag försöker underbygga det jag skriver med offentliga dokument, studieprotokoll, pressmeddelanden och regulatoriska källor. Jag bifogar länkar så att andra själva kan kontrollera uppgifterna och bilda sig en egen uppfattning. Det tycker jag är en betydligt bättre utgångspunkt än att utgå från antaganden om att någon part “mörkar” utan att presentera stöd för det. Ingen av oss vet i dag exakt hur Type A-processen kommer att sluta. Men med det material som finns offentligt tycker jag inte att det är rimligt att avfärda Ascelias uppgifter, särskilt inte när de stöds av det ursprungliga SPARKLE-protokollet.
- för 7 tim sedanDet verkar som att den stora oenigheten inte främst handlar om Orviglance fungerar, utan hur den kliniska nyttan ska bevisas regulatoriskt. Med det sagt verkar det som att FDA i Ascelias fall kan ha frångått den linje som tidigare kommunicerats till bolaget. Samtidigt finns exempel, som Outlook Therapeutics, där FDA efter fortsatt dialog ändrade sin ursprungliga rekommendation om en ny studie, bland annat efter att bolaget hänvisat till tidigare diskussioner med myndigheten. En annan möjlig förklaring är att FDA i vissa fall använder ett CRL för att skapa mer tid i granskningsprocessen. I nuläget går det dock inte att avgöra vilken av dessa förklaringar som bäst stämmer för Ascelias situation.
- för 7 tim sedanDe tre fallen: https://ir.outlooktherapeutics.com/news-releases/news-release-details/outlook-therapeutics-announces-fda-acceptance-resubmitted Pierre Fabre Pharmaceuticals meddelar att bolaget haft ett Type A-möte med FDA efter att ha fått ett Complete Response Letter (CRL) för sin ansökan om godkännande av tabelecleucel. De fick CRL-letter i början av januari 2026. Mötet beskrivs som framgångsrikt och bolaget uppger att man nu har en överenskommen möjlig väg framåt för att kunna lämna in sin ansökan på nytt. Efter dialog med FDA behövde bolaget inte genomföra en helt ny klinisk studie, utan kunde istället bygga vidare på den befintliga pivotala studien genom att komplettera den med fler patienter, längre uppföljning och ytterligare analyser. https://investors.atarabio.com/news-events/press-releases/detail/386/atara-biotherapeutics-announces-first-quarter-2026 Nedan är utdrag från länkad artikel, från 2025, som visar att uppsägningarna redan då, påverkade FDA’s arbete. Artikeln beskriver hur ”User fee goals dates” fortfarande uppnås, men att CRL har ökat i antal. ”A complete response letter also counts as FDA meeting its goal to act on an application, according to the user fee agreements.” ”One source said the number of complete response letters for drugs and biologics has increased, but the exact cause of the rejected applications is difficult to know. DA staff are slower to respond to calls and emails, missing some deadlines, less organized, less accessible and less predictable, sources said. Sources inside and outside the agency fear product review delays soon may emerge due to the smaller and demoralized workforce. Many FDA staff are openly looking for new positions, including in industry, and a loss of hard-to-replace expertise is expected. “I’ve already heard from industry concerns,” Janet Woodcock, former FDA acting commissioner and long-time career staffer, told the Pink Sheet. “They’re not getting things on time. They feel like there’s a lot of delay.” ”Conditions May Mean More Complete Responses Agency sources said the situation already is impacting staff productivity and retention. Other Trump Administration actions, including adding new barriers to conduct research or communicate outside the agency, limiting work travel and meetings, and eliminating work on diversity, equity and inclusion, are causing staff efficiency and morale to suffer.” ”More new drug applications (NDAs) and biologics licensing applications (BLAs) are receiving complete response letters, said Bob Pollock, senior advisor and outside director to the board of Lachman Consultants, based on data he has seen and reports from those with which he is working.” Minor Industry Complaints May Become Major ”This month, the FDA approved five NDA/BLAs as of 17 March. In February, 19 were approved, along with eight in January. For drugs and biologics, the FDA has not missed any known user fee goal dates this month. However, the agency does not release goal date information and companies often do not publicize them. A complete response letter also counts as FDA meeting its goal to act on an application, according to the user fee agreements. The end of March is expected to be busy with upcoming user fee goals for seven new molecular entities among other applications. But the full impact of the administration’s changes on productivity may take longer to fully gauge. Many of the people who have heard sponsors’ concerns suggested they were relatively minor, at least for now. But they indicated the concerns also may signal more troubling delays could be coming. Taylor said scheduling meetings is difficult and industry is becoming frustrated about “who is filling jobs and who will fill them in the future.”There is “just profound dismay over a lack of transparency and predictability regarding the agency’s functions,” he said.” https://insights.citeline.com/pink-sheet/agency-leadership/us-fda/us-fdas-speed-of-work-under-trump-quietly-raising-industry-concerns-ZWM522FIDJAO7DVAJYZRLLDFAI/ ”June 24, 2026 (Reuters) - The U.S. Food and Drug Administration, which cut more than 3,000 employees last year, has been authorized to hire 2,200 people” ”Former FDA officials warned last year that the job reductions could disrupt the agency's ability to review applications for new medicines. Some staffers said they were struggling to meet deadlines mandated by Congress due to the layoffs.” ”The FDA has also agreed to reassess several drugs for rare diseases that it had previously declined to approve.” ”Davis and the other FDA officials said more work is being done to include patient needs in the drug review process, particularly for conditions with very small patient populations.” Rare disease is an unmet need," Zeta said. "I think that is a big focus." https://www.reuters.com/legal/litigation/us-fda-officials-say-hiring-picks-up-speed-with-more-than-2000-jobs-start-2026-06-24/
- för 7 tim sedanAs a result, CRLs are regularly used by the FDA in order to “buy time” to review the application. This is evident in the CRLs many companies receive containing bases for holding the application deficient citing issues or guidance documents entirely irrelevant to the application in question. Because even minor changes to the application under the resubmission option in § 314.110(b)(1) will award the FDA at least an additional two months to process the application, plus the 12 months an applicant is allowed to respond to the CRL, such letters are a valuable tool in acquiring additional time to examine the NDA or ANDA and for the FDA to process other applications.” https://www.healthcarelawinsights.com/2015/01/fda-complete-response-letters-the-design-v-reality-of-fdas-responses-to-drug-applications/https://www.healthcarelawinsights.com/wp-content/uploads/sites/278/2015/01/CRL_Whitepaper.pdf Nedan följer tre ex på bolag som fått CRL och rekommendation om en ny studie. En intressant reflektion, tycker jag, är att alla dessa bolag fick dessa CRL, där FDA sedan backade ifrån sitt beslut om en ny studie, inom loppet av ca 1 1/2 månad. Under juni i år så har FDA aviserat att de ska anställa ca 2200, för att det uppenbart inte har fungerat sedan de avsatte ca 3500 medarbetare/chefer. De cirkulerar olika siffror på hur många som fick gå. I februari 2026 fick Regenxbio ett CRL gällande läkemedlet Navsunli. CRL:et pekade initialt mot en ny studie genom rekommendationen om en obehandlad kontrollarm. Bolaget överklagade dock beslutet. Efter Type A-mötet ändrade FDA sin bedömning och accepterade att den befintliga datan var tillräcklig för att kunna prövas inom ett accelererat godkännandeförfarande. Bolaget behövde därför inte rekrytera fler patienter eller genomföra några nya studier. Inte heller behövde den tidigare rekommenderade obehandlade kontrollarmen genomföras. I stället bad FDA bolaget att begära ett Type A-möte, gå igenom den redan befintliga långtidsdatan och därefter lämna in BLA:n på nytt. FDA meddelade dessutom att resubmissionen skulle granskas på en snabbspårsprocess. https://ir.regenxbio.com/news-releases/news-release-details/regenxbio-announces-alignment-fda-path-forward-navsunlitm-bla Outlook Therapeutics fick ett CRL, i augusti 2025, där FDA ansåg att det saknades tillräcklig evidens för effekt och rekommenderade kompletterande bekräftande data (“confirmatory evidence”). Många tolkade det som att en ny klinisk studie skulle krävas. Outlook höll dock inte med om FDA:s bedömning. Efter dialog med myndigheten och ett Type A-möte lämnade bolaget in en ny ansökan utifrån den vägledning de uppfattade att de fått. När de sedan fick ytterligare ett CRL, den 30 december 2025, begärde de en formell överprövning (Formal Dispute Resolution). Den högre instansen inom FDA ändrade, i maj 2026, därefter den tidigare bedömningen och slog fast att det redan fanns tillräcklig evidens för effekt (“substantial evidence of effectiveness”). Någon ny klinisk studie krävdes därför inte, och FDA accepterade därefter bolagets resubmission som en Class 1-granskning och med PDUFA datum 29 juli 2026. ”The CRL identified a single deficiency based on a purported lack of substantial evidence of effectiveness, and recommended submission of additional confirmatory evidence. Outlook Therapeutics believes this determination is inconsistent with the totality of evidence submitted in the BLA, including data from an adequate and well-controlled study and confirmatory evidence of effectiveness. Based on prior discussions with the FDA in September 2025, during which Outlook Therapeutics understood that it had aligned with FDA on the requirements for resubmission of the BLA, the issuance of an additional CRL was unexpected. Prior to submitting the Type A meeting request, Outlook Therapeutics conducted informal meetings with the FDA to discuss the CRL”
- för 7 tim sedanDetta blir intressant mot bakgrund av Ascelias senaste information om SPARKLE. Bolaget skriver att bildinsamlingen i fas III omfattade alla planerade MR-sekvenser, inklusive T1-, T2- och diffusionsviktade (DWI) bilder. Med andra ord byggde SPARKLE också på ett komplett MR-material enligt studieprotokollet, inte enbart en enskild T1-bildserie. Ascelia skulle jag utgå från, har gett det material som FDA har efterfrågat/ anser sig behöva för att ta detta beslut. De offentliga dokumenten visar att både den tidigare studien och SPARKLE bygger på bedömningar av kompletta MR-undersökningar enligt studieprotokollet. Det är därför svårt och tro att FDA inte har haft åtkomst till hela bildmaterialet som låg till grund för utvärderingen av SPARKLE. FDA Uses CRLs to Buy Time Jag gick tidigare igenom ett stort antal offentliga CRL-fall från ungefär 2022–2024. Jag skrev tidigare ett inlägg om det på Nordnet. Min genomgång är ingen vetenskaplig studie. Men utifrån de fall jag gick igenom hittade jag väldigt få exempel där ett bolag som uppnått positiva primära och sekundära effektmått i en registreringsgrundande studie ändå behövde göra en helt ny pivotal studie. Och det handlade ”accerelated approval” studier som inte var klara - så de uppfyllde inte de kriterier som jag ställde i min förfrågan. I de få fall där FDA ändå rekommenderade en ytterligare studie, så handlade det om betydande säkerhetsfrågor, dvs potentiellt skadliga biverkningar som inte fångades upp av de primära eller sekundära effektmåtten i den genomförda pivotalstudien. Samtidigt har FDA förändrats kraftigt under 2025. Myndigheten har genomgått omfattande omorganisationer, många erfarna medarbetare har lämnat och flera bolag har offentligt beskrivit att de mött nya team och ett förändrat arbetssätt. Det har också publicerats artiklar som diskuterar att antalet CRL tycks ha ökat under perioden. Det betyder inte att det är förklaringen till Ascelias CRL och det är inget jag kan bevisa. Men jag vill visa på en annan bild, än ”vilket skitbolag, som har dolt saker för oss aktieägare”. Hade jag gjort en genomgång på CRL från 2025 och 2026, så hade det kanske visat på fler bolag som fått CRL och samtidigt nått positivt resultat i både primära och sekundära endpoints. Jag tror uppriktigt inte att Ascelia förväntade sig en CRL, utifrån den kommunikation som de haft med FDA sedan felläsningen av radiologerna 2023. Denna CRL är tvärtemot vad FDA tidigare har kommunicerat. Under 2025 och 2026 så verkar det vara fler bolag som är ”blindsided” av FDA. Men tur nog för vissa bolag, så verkar det handla om att FDA köper sig tid och vid flertalet Type A-möten så har FDA ändrat sin hållning och tagit bort rekommendationen av en ny studie. Ex finns längre ned. Nedan text och länkar visar att det redan 2015 fanns tankar om att FDA ibland ”köpte sig tid” genom att ge ut en CRL. Jag har förstått sedan tidigare att FDA anser att det är av stor vikt att de når PDUFA datumet och ”User fee goal dates”. Ett beslut ska, enligt FDA’s regelverk och avtal med bolagen som sökt NDA/BLA, ges på PDUFA datumet eller innan. En CRL är ett beslut och därmed registreras det att FDA hann i tid/ följde regelverket/ avtalet. 2015 beskriver denna advokatbyrå detta. Men då verkar CRL’n främst handla om frågor som var ”irrelevant to the application in question”. Vilket gjorde att FDA köpte sig minst 2 månader till. Men CRL som bolag har tilldelats, främst under 2026, har handlat om nya studier - men där FDA sedan backar efter Type A-mötet. Sist i denna novell☺️, så bifogar jag utdrag och länkar som beskriver de anställdas arbetsmiljö på FDA och konsekvenser av de nedskärningar som gjorts. ”Though this is how CRLs are supposed to function, there are indicators suggesting the FDA has been using them for additional or alternative purposes. Under 21 C.F.R. § 314.100, the FDA has only 180 days in which to respond to a drug application with either an approval, rejection (very rare) or CRL. Given the complexity of NDAs and ANDAs, and the volume submitted annually to the FDA, 180 days may be insufficient for an application examiner to adequately and accurately respond.
Kommentarerna ovan kommer från användare på Nordnets sociala nätverk Nordnet Social och har varken redigerats eller på förhand granskats av Nordnet. Det innebär inte att Nordnet tillhandahåller investeringsrådgivning eller investeringsrekommendationer. Nordnet påtar sig inget ansvar för kommentarerna eller eventuella felaktigheter i automatiska översättningar.
Nyheter och/eller generella investeringsrekommendationer alternativt utdrag därav på denna sida och relaterade länkar är framtagna och tillhandahålls av den leverantör som anges. Nordnet har inte medverkat till framtagandet, granskar inte och har inte gjort några ändringar i materialet. Läs mer om investeringsrekommendationer.
2026 Q1-rapport
63 dagar sedan
‧22min
Nyheter och/eller generella investeringsrekommendationer alternativt utdrag därav på denna sida och relaterade länkar är framtagna och tillhandahålls av den leverantör som anges. Nordnet har inte medverkat till framtagandet, granskar inte och har inte gjort några ändringar i materialet. Läs mer om investeringsrekommendationer.
Forum
Delta i diskussionerna på Nordnet Social
Logga in
- för 5 tim sedanBifogar SPARKELS studieprotokoll som visar att Ascelia hade T1-, T2- och DWI-sekvenser. Det har nu hävdats att Ascelia, på Avanza, skulle “mörka” eftersom bolaget i sitt senaste PM inte uttryckligen skriver att själva omläsningen använde T1-, T2- och DWI-sekvenser. Men det argumentet bortser från en viktig sak. Jag har nu gått tillbaka till det ursprungliga SPARKLE-protokollet. På sidan 42 framgår att MR-undersökningen omfattar T1-, T2- och DWI-sekvenser. Jag bifogar utdrag ur protokollet så att alla själva kan läsa vad som faktiskt står. https://cdn.clinicaltrials.gov/large-docs/43/NCT04119843/Prot_000.pdf Det innebär att Ascelias uppgift om vilka bildsekvenser som ingick i studien stöds av det ursprungliga studieprotokollet. Dessutom skrev Ascelia redan 2023 att man haft dialog med FDA om re-evalueringen och att inga förändringar gjordes av re-evalueringsprocessen efter den dialogen. Om FDA då accepterade upplägget, hur kommer det sig att myndigheten nu gör en bedömning som uppfattas som väsentligt annorlunda? Det är enligt min mening en fullt rimlig fråga. Jag har därför svårt att förstå varför vissa direkt utgår från att Ascelia inte är trovärdigt, när bolaget: • hänvisar till studieprotokollet, • beskriver samma bildmaterial som finns i protokollet, • tidigare haft dialog med FDA om re-evalueringen, • och genomfört en registreringsgrundande fas 3-studie vars primära effektmått uppnåddes efter den nya avläsningen. Vilket motiv skulle Ascelia egentligen ha att medvetet sabotera sin egen registreringsansökan efter att ha investerat många hundra miljoner kronor i utvecklingen? Den teorin framstår för mig som betydligt mindre sannolik än att det finns en regulatorisk oenighet om hur studien ska bedömas. Sedan påstås det att FDA haft nästan ett år på sig och därför inte kan ha missförstått något. Men det argumentet bortser från att FDA och Ascelia haft en lång dialog redan innan CRL, och att FDA tidigare inte krävde några förändringar av re-evalueringen. Om myndigheten nu gör en annan bedömning än tidigare är det i sig något som förtjänar att diskuteras. Jag har dessutom redovisat tre aktuella exempel från 2025–2026 där FDA först utfärdade CRL med rekommendationer om ytterligare studier eller andra omfattande åtgärder, men därefter - efter fortsatt dialog eller Type A-möten - ändrade sin ståndpunkt. Utöver detta finns det flera artiklar som beskriver de betydande personalförändringar och resursutmaningar som FDA haft den senaste tiden. Det finns också analyser som diskuterar att ett CRL är ett formellt beslut som gör att myndigheten uppfyller sina PDUFA-mål, även om ärendet sedan fortsätter genom ytterligare dialog. Det betyder inte att varje CRL utfärdas av det skälet, men det visar att frågan är betydligt mer komplex än vad vissa vill göra gällande. Jag reagerar också på resonemanget om bias. Att använda oberoende, blindade radiologer är inte något unikt för SPARKLE - det är en etablerad och vetenskapligt accepterad metod inom bilddiagnostiska studier. Om man utan konkreta bevis avfärdar resultaten med hänvisning till en hypotetisk bias, då ifrågasätter man i praktiken en metodik som används brett i klinisk forskning. Slutligen vill jag säga en sak. Jag försöker underbygga det jag skriver med offentliga dokument, studieprotokoll, pressmeddelanden och regulatoriska källor. Jag bifogar länkar så att andra själva kan kontrollera uppgifterna och bilda sig en egen uppfattning. Det tycker jag är en betydligt bättre utgångspunkt än att utgå från antaganden om att någon part “mörkar” utan att presentera stöd för det. Ingen av oss vet i dag exakt hur Type A-processen kommer att sluta. Men med det material som finns offentligt tycker jag inte att det är rimligt att avfärda Ascelias uppgifter, särskilt inte när de stöds av det ursprungliga SPARKLE-protokollet.
- för 7 tim sedanDet verkar som att den stora oenigheten inte främst handlar om Orviglance fungerar, utan hur den kliniska nyttan ska bevisas regulatoriskt. Med det sagt verkar det som att FDA i Ascelias fall kan ha frångått den linje som tidigare kommunicerats till bolaget. Samtidigt finns exempel, som Outlook Therapeutics, där FDA efter fortsatt dialog ändrade sin ursprungliga rekommendation om en ny studie, bland annat efter att bolaget hänvisat till tidigare diskussioner med myndigheten. En annan möjlig förklaring är att FDA i vissa fall använder ett CRL för att skapa mer tid i granskningsprocessen. I nuläget går det dock inte att avgöra vilken av dessa förklaringar som bäst stämmer för Ascelias situation.
- för 7 tim sedanDe tre fallen: https://ir.outlooktherapeutics.com/news-releases/news-release-details/outlook-therapeutics-announces-fda-acceptance-resubmitted Pierre Fabre Pharmaceuticals meddelar att bolaget haft ett Type A-möte med FDA efter att ha fått ett Complete Response Letter (CRL) för sin ansökan om godkännande av tabelecleucel. De fick CRL-letter i början av januari 2026. Mötet beskrivs som framgångsrikt och bolaget uppger att man nu har en överenskommen möjlig väg framåt för att kunna lämna in sin ansökan på nytt. Efter dialog med FDA behövde bolaget inte genomföra en helt ny klinisk studie, utan kunde istället bygga vidare på den befintliga pivotala studien genom att komplettera den med fler patienter, längre uppföljning och ytterligare analyser. https://investors.atarabio.com/news-events/press-releases/detail/386/atara-biotherapeutics-announces-first-quarter-2026 Nedan är utdrag från länkad artikel, från 2025, som visar att uppsägningarna redan då, påverkade FDA’s arbete. Artikeln beskriver hur ”User fee goals dates” fortfarande uppnås, men att CRL har ökat i antal. ”A complete response letter also counts as FDA meeting its goal to act on an application, according to the user fee agreements.” ”One source said the number of complete response letters for drugs and biologics has increased, but the exact cause of the rejected applications is difficult to know. DA staff are slower to respond to calls and emails, missing some deadlines, less organized, less accessible and less predictable, sources said. Sources inside and outside the agency fear product review delays soon may emerge due to the smaller and demoralized workforce. Many FDA staff are openly looking for new positions, including in industry, and a loss of hard-to-replace expertise is expected. “I’ve already heard from industry concerns,” Janet Woodcock, former FDA acting commissioner and long-time career staffer, told the Pink Sheet. “They’re not getting things on time. They feel like there’s a lot of delay.” ”Conditions May Mean More Complete Responses Agency sources said the situation already is impacting staff productivity and retention. Other Trump Administration actions, including adding new barriers to conduct research or communicate outside the agency, limiting work travel and meetings, and eliminating work on diversity, equity and inclusion, are causing staff efficiency and morale to suffer.” ”More new drug applications (NDAs) and biologics licensing applications (BLAs) are receiving complete response letters, said Bob Pollock, senior advisor and outside director to the board of Lachman Consultants, based on data he has seen and reports from those with which he is working.” Minor Industry Complaints May Become Major ”This month, the FDA approved five NDA/BLAs as of 17 March. In February, 19 were approved, along with eight in January. For drugs and biologics, the FDA has not missed any known user fee goal dates this month. However, the agency does not release goal date information and companies often do not publicize them. A complete response letter also counts as FDA meeting its goal to act on an application, according to the user fee agreements. The end of March is expected to be busy with upcoming user fee goals for seven new molecular entities among other applications. But the full impact of the administration’s changes on productivity may take longer to fully gauge. Many of the people who have heard sponsors’ concerns suggested they were relatively minor, at least for now. But they indicated the concerns also may signal more troubling delays could be coming. Taylor said scheduling meetings is difficult and industry is becoming frustrated about “who is filling jobs and who will fill them in the future.”There is “just profound dismay over a lack of transparency and predictability regarding the agency’s functions,” he said.” https://insights.citeline.com/pink-sheet/agency-leadership/us-fda/us-fdas-speed-of-work-under-trump-quietly-raising-industry-concerns-ZWM522FIDJAO7DVAJYZRLLDFAI/ ”June 24, 2026 (Reuters) - The U.S. Food and Drug Administration, which cut more than 3,000 employees last year, has been authorized to hire 2,200 people” ”Former FDA officials warned last year that the job reductions could disrupt the agency's ability to review applications for new medicines. Some staffers said they were struggling to meet deadlines mandated by Congress due to the layoffs.” ”The FDA has also agreed to reassess several drugs for rare diseases that it had previously declined to approve.” ”Davis and the other FDA officials said more work is being done to include patient needs in the drug review process, particularly for conditions with very small patient populations.” Rare disease is an unmet need," Zeta said. "I think that is a big focus." https://www.reuters.com/legal/litigation/us-fda-officials-say-hiring-picks-up-speed-with-more-than-2000-jobs-start-2026-06-24/
- för 7 tim sedanAs a result, CRLs are regularly used by the FDA in order to “buy time” to review the application. This is evident in the CRLs many companies receive containing bases for holding the application deficient citing issues or guidance documents entirely irrelevant to the application in question. Because even minor changes to the application under the resubmission option in § 314.110(b)(1) will award the FDA at least an additional two months to process the application, plus the 12 months an applicant is allowed to respond to the CRL, such letters are a valuable tool in acquiring additional time to examine the NDA or ANDA and for the FDA to process other applications.” https://www.healthcarelawinsights.com/2015/01/fda-complete-response-letters-the-design-v-reality-of-fdas-responses-to-drug-applications/https://www.healthcarelawinsights.com/wp-content/uploads/sites/278/2015/01/CRL_Whitepaper.pdf Nedan följer tre ex på bolag som fått CRL och rekommendation om en ny studie. En intressant reflektion, tycker jag, är att alla dessa bolag fick dessa CRL, där FDA sedan backade ifrån sitt beslut om en ny studie, inom loppet av ca 1 1/2 månad. Under juni i år så har FDA aviserat att de ska anställa ca 2200, för att det uppenbart inte har fungerat sedan de avsatte ca 3500 medarbetare/chefer. De cirkulerar olika siffror på hur många som fick gå. I februari 2026 fick Regenxbio ett CRL gällande läkemedlet Navsunli. CRL:et pekade initialt mot en ny studie genom rekommendationen om en obehandlad kontrollarm. Bolaget överklagade dock beslutet. Efter Type A-mötet ändrade FDA sin bedömning och accepterade att den befintliga datan var tillräcklig för att kunna prövas inom ett accelererat godkännandeförfarande. Bolaget behövde därför inte rekrytera fler patienter eller genomföra några nya studier. Inte heller behövde den tidigare rekommenderade obehandlade kontrollarmen genomföras. I stället bad FDA bolaget att begära ett Type A-möte, gå igenom den redan befintliga långtidsdatan och därefter lämna in BLA:n på nytt. FDA meddelade dessutom att resubmissionen skulle granskas på en snabbspårsprocess. https://ir.regenxbio.com/news-releases/news-release-details/regenxbio-announces-alignment-fda-path-forward-navsunlitm-bla Outlook Therapeutics fick ett CRL, i augusti 2025, där FDA ansåg att det saknades tillräcklig evidens för effekt och rekommenderade kompletterande bekräftande data (“confirmatory evidence”). Många tolkade det som att en ny klinisk studie skulle krävas. Outlook höll dock inte med om FDA:s bedömning. Efter dialog med myndigheten och ett Type A-möte lämnade bolaget in en ny ansökan utifrån den vägledning de uppfattade att de fått. När de sedan fick ytterligare ett CRL, den 30 december 2025, begärde de en formell överprövning (Formal Dispute Resolution). Den högre instansen inom FDA ändrade, i maj 2026, därefter den tidigare bedömningen och slog fast att det redan fanns tillräcklig evidens för effekt (“substantial evidence of effectiveness”). Någon ny klinisk studie krävdes därför inte, och FDA accepterade därefter bolagets resubmission som en Class 1-granskning och med PDUFA datum 29 juli 2026. ”The CRL identified a single deficiency based on a purported lack of substantial evidence of effectiveness, and recommended submission of additional confirmatory evidence. Outlook Therapeutics believes this determination is inconsistent with the totality of evidence submitted in the BLA, including data from an adequate and well-controlled study and confirmatory evidence of effectiveness. Based on prior discussions with the FDA in September 2025, during which Outlook Therapeutics understood that it had aligned with FDA on the requirements for resubmission of the BLA, the issuance of an additional CRL was unexpected. Prior to submitting the Type A meeting request, Outlook Therapeutics conducted informal meetings with the FDA to discuss the CRL”
- för 7 tim sedanDetta blir intressant mot bakgrund av Ascelias senaste information om SPARKLE. Bolaget skriver att bildinsamlingen i fas III omfattade alla planerade MR-sekvenser, inklusive T1-, T2- och diffusionsviktade (DWI) bilder. Med andra ord byggde SPARKLE också på ett komplett MR-material enligt studieprotokollet, inte enbart en enskild T1-bildserie. Ascelia skulle jag utgå från, har gett det material som FDA har efterfrågat/ anser sig behöva för att ta detta beslut. De offentliga dokumenten visar att både den tidigare studien och SPARKLE bygger på bedömningar av kompletta MR-undersökningar enligt studieprotokollet. Det är därför svårt och tro att FDA inte har haft åtkomst till hela bildmaterialet som låg till grund för utvärderingen av SPARKLE. FDA Uses CRLs to Buy Time Jag gick tidigare igenom ett stort antal offentliga CRL-fall från ungefär 2022–2024. Jag skrev tidigare ett inlägg om det på Nordnet. Min genomgång är ingen vetenskaplig studie. Men utifrån de fall jag gick igenom hittade jag väldigt få exempel där ett bolag som uppnått positiva primära och sekundära effektmått i en registreringsgrundande studie ändå behövde göra en helt ny pivotal studie. Och det handlade ”accerelated approval” studier som inte var klara - så de uppfyllde inte de kriterier som jag ställde i min förfrågan. I de få fall där FDA ändå rekommenderade en ytterligare studie, så handlade det om betydande säkerhetsfrågor, dvs potentiellt skadliga biverkningar som inte fångades upp av de primära eller sekundära effektmåtten i den genomförda pivotalstudien. Samtidigt har FDA förändrats kraftigt under 2025. Myndigheten har genomgått omfattande omorganisationer, många erfarna medarbetare har lämnat och flera bolag har offentligt beskrivit att de mött nya team och ett förändrat arbetssätt. Det har också publicerats artiklar som diskuterar att antalet CRL tycks ha ökat under perioden. Det betyder inte att det är förklaringen till Ascelias CRL och det är inget jag kan bevisa. Men jag vill visa på en annan bild, än ”vilket skitbolag, som har dolt saker för oss aktieägare”. Hade jag gjort en genomgång på CRL från 2025 och 2026, så hade det kanske visat på fler bolag som fått CRL och samtidigt nått positivt resultat i både primära och sekundära endpoints. Jag tror uppriktigt inte att Ascelia förväntade sig en CRL, utifrån den kommunikation som de haft med FDA sedan felläsningen av radiologerna 2023. Denna CRL är tvärtemot vad FDA tidigare har kommunicerat. Under 2025 och 2026 så verkar det vara fler bolag som är ”blindsided” av FDA. Men tur nog för vissa bolag, så verkar det handla om att FDA köper sig tid och vid flertalet Type A-möten så har FDA ändrat sin hållning och tagit bort rekommendationen av en ny studie. Ex finns längre ned. Nedan text och länkar visar att det redan 2015 fanns tankar om att FDA ibland ”köpte sig tid” genom att ge ut en CRL. Jag har förstått sedan tidigare att FDA anser att det är av stor vikt att de når PDUFA datumet och ”User fee goal dates”. Ett beslut ska, enligt FDA’s regelverk och avtal med bolagen som sökt NDA/BLA, ges på PDUFA datumet eller innan. En CRL är ett beslut och därmed registreras det att FDA hann i tid/ följde regelverket/ avtalet. 2015 beskriver denna advokatbyrå detta. Men då verkar CRL’n främst handla om frågor som var ”irrelevant to the application in question”. Vilket gjorde att FDA köpte sig minst 2 månader till. Men CRL som bolag har tilldelats, främst under 2026, har handlat om nya studier - men där FDA sedan backar efter Type A-mötet. Sist i denna novell☺️, så bifogar jag utdrag och länkar som beskriver de anställdas arbetsmiljö på FDA och konsekvenser av de nedskärningar som gjorts. ”Though this is how CRLs are supposed to function, there are indicators suggesting the FDA has been using them for additional or alternative purposes. Under 21 C.F.R. § 314.100, the FDA has only 180 days in which to respond to a drug application with either an approval, rejection (very rare) or CRL. Given the complexity of NDAs and ANDAs, and the volume submitted annually to the FDA, 180 days may be insufficient for an application examiner to adequately and accurately respond.
Kommentarerna ovan kommer från användare på Nordnets sociala nätverk Nordnet Social och har varken redigerats eller på förhand granskats av Nordnet. Det innebär inte att Nordnet tillhandahåller investeringsrådgivning eller investeringsrekommendationer. Nordnet påtar sig inget ansvar för kommentarerna eller eventuella felaktigheter i automatiska översättningar.
Orderdjup
Ingen data hittades
Senaste avslut
| Tid | Pris | Antal | Köpare | Säljare |
|---|---|---|---|---|
| - | - | - | - |
Vi vill bara påminna om att börsen ger och tar. Även om sparande i aktier historiskt gett god avkastning över tid finns inga garantier för framtida avkastning. Det finns risk att du inte får tillbaka de pengar du investerat.
Mäklarstatistik
Ingen data hittades
Kunder har även besökt
Företagshändelser
Data hämtas från FactSet, Quartr| Nästa händelse | |
|---|---|
2026 Q2-rapport 20 aug. |
| Tidigare händelser | ||
|---|---|---|
2026 Q1-rapport 12 maj | ||
2025 Q4-rapport 5 feb. | ||
2025 Q3-rapport 5 nov. 2025 | ||
2025 Q2-rapport 21 aug. 2025 | ||
2025 Q1-rapport 16 maj 2025 |
2026 Q1-rapport
63 dagar sedan
‧22min
Nyheter och/eller generella investeringsrekommendationer alternativt utdrag därav på denna sida och relaterade länkar är framtagna och tillhandahålls av den leverantör som anges. Nordnet har inte medverkat till framtagandet, granskar inte och har inte gjort några ändringar i materialet. Läs mer om investeringsrekommendationer.
Företagshändelser
Data hämtas från FactSet, Quartr| Nästa händelse | |
|---|---|
2026 Q2-rapport 20 aug. |
| Tidigare händelser | ||
|---|---|---|
2026 Q1-rapport 12 maj | ||
2025 Q4-rapport 5 feb. | ||
2025 Q3-rapport 5 nov. 2025 | ||
2025 Q2-rapport 21 aug. 2025 | ||
2025 Q1-rapport 16 maj 2025 |
Forum
Delta i diskussionerna på Nordnet Social
Logga in
- för 5 tim sedanBifogar SPARKELS studieprotokoll som visar att Ascelia hade T1-, T2- och DWI-sekvenser. Det har nu hävdats att Ascelia, på Avanza, skulle “mörka” eftersom bolaget i sitt senaste PM inte uttryckligen skriver att själva omläsningen använde T1-, T2- och DWI-sekvenser. Men det argumentet bortser från en viktig sak. Jag har nu gått tillbaka till det ursprungliga SPARKLE-protokollet. På sidan 42 framgår att MR-undersökningen omfattar T1-, T2- och DWI-sekvenser. Jag bifogar utdrag ur protokollet så att alla själva kan läsa vad som faktiskt står. https://cdn.clinicaltrials.gov/large-docs/43/NCT04119843/Prot_000.pdf Det innebär att Ascelias uppgift om vilka bildsekvenser som ingick i studien stöds av det ursprungliga studieprotokollet. Dessutom skrev Ascelia redan 2023 att man haft dialog med FDA om re-evalueringen och att inga förändringar gjordes av re-evalueringsprocessen efter den dialogen. Om FDA då accepterade upplägget, hur kommer det sig att myndigheten nu gör en bedömning som uppfattas som väsentligt annorlunda? Det är enligt min mening en fullt rimlig fråga. Jag har därför svårt att förstå varför vissa direkt utgår från att Ascelia inte är trovärdigt, när bolaget: • hänvisar till studieprotokollet, • beskriver samma bildmaterial som finns i protokollet, • tidigare haft dialog med FDA om re-evalueringen, • och genomfört en registreringsgrundande fas 3-studie vars primära effektmått uppnåddes efter den nya avläsningen. Vilket motiv skulle Ascelia egentligen ha att medvetet sabotera sin egen registreringsansökan efter att ha investerat många hundra miljoner kronor i utvecklingen? Den teorin framstår för mig som betydligt mindre sannolik än att det finns en regulatorisk oenighet om hur studien ska bedömas. Sedan påstås det att FDA haft nästan ett år på sig och därför inte kan ha missförstått något. Men det argumentet bortser från att FDA och Ascelia haft en lång dialog redan innan CRL, och att FDA tidigare inte krävde några förändringar av re-evalueringen. Om myndigheten nu gör en annan bedömning än tidigare är det i sig något som förtjänar att diskuteras. Jag har dessutom redovisat tre aktuella exempel från 2025–2026 där FDA först utfärdade CRL med rekommendationer om ytterligare studier eller andra omfattande åtgärder, men därefter - efter fortsatt dialog eller Type A-möten - ändrade sin ståndpunkt. Utöver detta finns det flera artiklar som beskriver de betydande personalförändringar och resursutmaningar som FDA haft den senaste tiden. Det finns också analyser som diskuterar att ett CRL är ett formellt beslut som gör att myndigheten uppfyller sina PDUFA-mål, även om ärendet sedan fortsätter genom ytterligare dialog. Det betyder inte att varje CRL utfärdas av det skälet, men det visar att frågan är betydligt mer komplex än vad vissa vill göra gällande. Jag reagerar också på resonemanget om bias. Att använda oberoende, blindade radiologer är inte något unikt för SPARKLE - det är en etablerad och vetenskapligt accepterad metod inom bilddiagnostiska studier. Om man utan konkreta bevis avfärdar resultaten med hänvisning till en hypotetisk bias, då ifrågasätter man i praktiken en metodik som används brett i klinisk forskning. Slutligen vill jag säga en sak. Jag försöker underbygga det jag skriver med offentliga dokument, studieprotokoll, pressmeddelanden och regulatoriska källor. Jag bifogar länkar så att andra själva kan kontrollera uppgifterna och bilda sig en egen uppfattning. Det tycker jag är en betydligt bättre utgångspunkt än att utgå från antaganden om att någon part “mörkar” utan att presentera stöd för det. Ingen av oss vet i dag exakt hur Type A-processen kommer att sluta. Men med det material som finns offentligt tycker jag inte att det är rimligt att avfärda Ascelias uppgifter, särskilt inte när de stöds av det ursprungliga SPARKLE-protokollet.
- för 7 tim sedanDet verkar som att den stora oenigheten inte främst handlar om Orviglance fungerar, utan hur den kliniska nyttan ska bevisas regulatoriskt. Med det sagt verkar det som att FDA i Ascelias fall kan ha frångått den linje som tidigare kommunicerats till bolaget. Samtidigt finns exempel, som Outlook Therapeutics, där FDA efter fortsatt dialog ändrade sin ursprungliga rekommendation om en ny studie, bland annat efter att bolaget hänvisat till tidigare diskussioner med myndigheten. En annan möjlig förklaring är att FDA i vissa fall använder ett CRL för att skapa mer tid i granskningsprocessen. I nuläget går det dock inte att avgöra vilken av dessa förklaringar som bäst stämmer för Ascelias situation.
- för 7 tim sedanDe tre fallen: https://ir.outlooktherapeutics.com/news-releases/news-release-details/outlook-therapeutics-announces-fda-acceptance-resubmitted Pierre Fabre Pharmaceuticals meddelar att bolaget haft ett Type A-möte med FDA efter att ha fått ett Complete Response Letter (CRL) för sin ansökan om godkännande av tabelecleucel. De fick CRL-letter i början av januari 2026. Mötet beskrivs som framgångsrikt och bolaget uppger att man nu har en överenskommen möjlig väg framåt för att kunna lämna in sin ansökan på nytt. Efter dialog med FDA behövde bolaget inte genomföra en helt ny klinisk studie, utan kunde istället bygga vidare på den befintliga pivotala studien genom att komplettera den med fler patienter, längre uppföljning och ytterligare analyser. https://investors.atarabio.com/news-events/press-releases/detail/386/atara-biotherapeutics-announces-first-quarter-2026 Nedan är utdrag från länkad artikel, från 2025, som visar att uppsägningarna redan då, påverkade FDA’s arbete. Artikeln beskriver hur ”User fee goals dates” fortfarande uppnås, men att CRL har ökat i antal. ”A complete response letter also counts as FDA meeting its goal to act on an application, according to the user fee agreements.” ”One source said the number of complete response letters for drugs and biologics has increased, but the exact cause of the rejected applications is difficult to know. DA staff are slower to respond to calls and emails, missing some deadlines, less organized, less accessible and less predictable, sources said. Sources inside and outside the agency fear product review delays soon may emerge due to the smaller and demoralized workforce. Many FDA staff are openly looking for new positions, including in industry, and a loss of hard-to-replace expertise is expected. “I’ve already heard from industry concerns,” Janet Woodcock, former FDA acting commissioner and long-time career staffer, told the Pink Sheet. “They’re not getting things on time. They feel like there’s a lot of delay.” ”Conditions May Mean More Complete Responses Agency sources said the situation already is impacting staff productivity and retention. Other Trump Administration actions, including adding new barriers to conduct research or communicate outside the agency, limiting work travel and meetings, and eliminating work on diversity, equity and inclusion, are causing staff efficiency and morale to suffer.” ”More new drug applications (NDAs) and biologics licensing applications (BLAs) are receiving complete response letters, said Bob Pollock, senior advisor and outside director to the board of Lachman Consultants, based on data he has seen and reports from those with which he is working.” Minor Industry Complaints May Become Major ”This month, the FDA approved five NDA/BLAs as of 17 March. In February, 19 were approved, along with eight in January. For drugs and biologics, the FDA has not missed any known user fee goal dates this month. However, the agency does not release goal date information and companies often do not publicize them. A complete response letter also counts as FDA meeting its goal to act on an application, according to the user fee agreements. The end of March is expected to be busy with upcoming user fee goals for seven new molecular entities among other applications. But the full impact of the administration’s changes on productivity may take longer to fully gauge. Many of the people who have heard sponsors’ concerns suggested they were relatively minor, at least for now. But they indicated the concerns also may signal more troubling delays could be coming. Taylor said scheduling meetings is difficult and industry is becoming frustrated about “who is filling jobs and who will fill them in the future.”There is “just profound dismay over a lack of transparency and predictability regarding the agency’s functions,” he said.” https://insights.citeline.com/pink-sheet/agency-leadership/us-fda/us-fdas-speed-of-work-under-trump-quietly-raising-industry-concerns-ZWM522FIDJAO7DVAJYZRLLDFAI/ ”June 24, 2026 (Reuters) - The U.S. Food and Drug Administration, which cut more than 3,000 employees last year, has been authorized to hire 2,200 people” ”Former FDA officials warned last year that the job reductions could disrupt the agency's ability to review applications for new medicines. Some staffers said they were struggling to meet deadlines mandated by Congress due to the layoffs.” ”The FDA has also agreed to reassess several drugs for rare diseases that it had previously declined to approve.” ”Davis and the other FDA officials said more work is being done to include patient needs in the drug review process, particularly for conditions with very small patient populations.” Rare disease is an unmet need," Zeta said. "I think that is a big focus." https://www.reuters.com/legal/litigation/us-fda-officials-say-hiring-picks-up-speed-with-more-than-2000-jobs-start-2026-06-24/
- för 7 tim sedanAs a result, CRLs are regularly used by the FDA in order to “buy time” to review the application. This is evident in the CRLs many companies receive containing bases for holding the application deficient citing issues or guidance documents entirely irrelevant to the application in question. Because even minor changes to the application under the resubmission option in § 314.110(b)(1) will award the FDA at least an additional two months to process the application, plus the 12 months an applicant is allowed to respond to the CRL, such letters are a valuable tool in acquiring additional time to examine the NDA or ANDA and for the FDA to process other applications.” https://www.healthcarelawinsights.com/2015/01/fda-complete-response-letters-the-design-v-reality-of-fdas-responses-to-drug-applications/https://www.healthcarelawinsights.com/wp-content/uploads/sites/278/2015/01/CRL_Whitepaper.pdf Nedan följer tre ex på bolag som fått CRL och rekommendation om en ny studie. En intressant reflektion, tycker jag, är att alla dessa bolag fick dessa CRL, där FDA sedan backade ifrån sitt beslut om en ny studie, inom loppet av ca 1 1/2 månad. Under juni i år så har FDA aviserat att de ska anställa ca 2200, för att det uppenbart inte har fungerat sedan de avsatte ca 3500 medarbetare/chefer. De cirkulerar olika siffror på hur många som fick gå. I februari 2026 fick Regenxbio ett CRL gällande läkemedlet Navsunli. CRL:et pekade initialt mot en ny studie genom rekommendationen om en obehandlad kontrollarm. Bolaget överklagade dock beslutet. Efter Type A-mötet ändrade FDA sin bedömning och accepterade att den befintliga datan var tillräcklig för att kunna prövas inom ett accelererat godkännandeförfarande. Bolaget behövde därför inte rekrytera fler patienter eller genomföra några nya studier. Inte heller behövde den tidigare rekommenderade obehandlade kontrollarmen genomföras. I stället bad FDA bolaget att begära ett Type A-möte, gå igenom den redan befintliga långtidsdatan och därefter lämna in BLA:n på nytt. FDA meddelade dessutom att resubmissionen skulle granskas på en snabbspårsprocess. https://ir.regenxbio.com/news-releases/news-release-details/regenxbio-announces-alignment-fda-path-forward-navsunlitm-bla Outlook Therapeutics fick ett CRL, i augusti 2025, där FDA ansåg att det saknades tillräcklig evidens för effekt och rekommenderade kompletterande bekräftande data (“confirmatory evidence”). Många tolkade det som att en ny klinisk studie skulle krävas. Outlook höll dock inte med om FDA:s bedömning. Efter dialog med myndigheten och ett Type A-möte lämnade bolaget in en ny ansökan utifrån den vägledning de uppfattade att de fått. När de sedan fick ytterligare ett CRL, den 30 december 2025, begärde de en formell överprövning (Formal Dispute Resolution). Den högre instansen inom FDA ändrade, i maj 2026, därefter den tidigare bedömningen och slog fast att det redan fanns tillräcklig evidens för effekt (“substantial evidence of effectiveness”). Någon ny klinisk studie krävdes därför inte, och FDA accepterade därefter bolagets resubmission som en Class 1-granskning och med PDUFA datum 29 juli 2026. ”The CRL identified a single deficiency based on a purported lack of substantial evidence of effectiveness, and recommended submission of additional confirmatory evidence. Outlook Therapeutics believes this determination is inconsistent with the totality of evidence submitted in the BLA, including data from an adequate and well-controlled study and confirmatory evidence of effectiveness. Based on prior discussions with the FDA in September 2025, during which Outlook Therapeutics understood that it had aligned with FDA on the requirements for resubmission of the BLA, the issuance of an additional CRL was unexpected. Prior to submitting the Type A meeting request, Outlook Therapeutics conducted informal meetings with the FDA to discuss the CRL”
- för 7 tim sedanDetta blir intressant mot bakgrund av Ascelias senaste information om SPARKLE. Bolaget skriver att bildinsamlingen i fas III omfattade alla planerade MR-sekvenser, inklusive T1-, T2- och diffusionsviktade (DWI) bilder. Med andra ord byggde SPARKLE också på ett komplett MR-material enligt studieprotokollet, inte enbart en enskild T1-bildserie. Ascelia skulle jag utgå från, har gett det material som FDA har efterfrågat/ anser sig behöva för att ta detta beslut. De offentliga dokumenten visar att både den tidigare studien och SPARKLE bygger på bedömningar av kompletta MR-undersökningar enligt studieprotokollet. Det är därför svårt och tro att FDA inte har haft åtkomst till hela bildmaterialet som låg till grund för utvärderingen av SPARKLE. FDA Uses CRLs to Buy Time Jag gick tidigare igenom ett stort antal offentliga CRL-fall från ungefär 2022–2024. Jag skrev tidigare ett inlägg om det på Nordnet. Min genomgång är ingen vetenskaplig studie. Men utifrån de fall jag gick igenom hittade jag väldigt få exempel där ett bolag som uppnått positiva primära och sekundära effektmått i en registreringsgrundande studie ändå behövde göra en helt ny pivotal studie. Och det handlade ”accerelated approval” studier som inte var klara - så de uppfyllde inte de kriterier som jag ställde i min förfrågan. I de få fall där FDA ändå rekommenderade en ytterligare studie, så handlade det om betydande säkerhetsfrågor, dvs potentiellt skadliga biverkningar som inte fångades upp av de primära eller sekundära effektmåtten i den genomförda pivotalstudien. Samtidigt har FDA förändrats kraftigt under 2025. Myndigheten har genomgått omfattande omorganisationer, många erfarna medarbetare har lämnat och flera bolag har offentligt beskrivit att de mött nya team och ett förändrat arbetssätt. Det har också publicerats artiklar som diskuterar att antalet CRL tycks ha ökat under perioden. Det betyder inte att det är förklaringen till Ascelias CRL och det är inget jag kan bevisa. Men jag vill visa på en annan bild, än ”vilket skitbolag, som har dolt saker för oss aktieägare”. Hade jag gjort en genomgång på CRL från 2025 och 2026, så hade det kanske visat på fler bolag som fått CRL och samtidigt nått positivt resultat i både primära och sekundära endpoints. Jag tror uppriktigt inte att Ascelia förväntade sig en CRL, utifrån den kommunikation som de haft med FDA sedan felläsningen av radiologerna 2023. Denna CRL är tvärtemot vad FDA tidigare har kommunicerat. Under 2025 och 2026 så verkar det vara fler bolag som är ”blindsided” av FDA. Men tur nog för vissa bolag, så verkar det handla om att FDA köper sig tid och vid flertalet Type A-möten så har FDA ändrat sin hållning och tagit bort rekommendationen av en ny studie. Ex finns längre ned. Nedan text och länkar visar att det redan 2015 fanns tankar om att FDA ibland ”köpte sig tid” genom att ge ut en CRL. Jag har förstått sedan tidigare att FDA anser att det är av stor vikt att de når PDUFA datumet och ”User fee goal dates”. Ett beslut ska, enligt FDA’s regelverk och avtal med bolagen som sökt NDA/BLA, ges på PDUFA datumet eller innan. En CRL är ett beslut och därmed registreras det att FDA hann i tid/ följde regelverket/ avtalet. 2015 beskriver denna advokatbyrå detta. Men då verkar CRL’n främst handla om frågor som var ”irrelevant to the application in question”. Vilket gjorde att FDA köpte sig minst 2 månader till. Men CRL som bolag har tilldelats, främst under 2026, har handlat om nya studier - men där FDA sedan backar efter Type A-mötet. Sist i denna novell☺️, så bifogar jag utdrag och länkar som beskriver de anställdas arbetsmiljö på FDA och konsekvenser av de nedskärningar som gjorts. ”Though this is how CRLs are supposed to function, there are indicators suggesting the FDA has been using them for additional or alternative purposes. Under 21 C.F.R. § 314.100, the FDA has only 180 days in which to respond to a drug application with either an approval, rejection (very rare) or CRL. Given the complexity of NDAs and ANDAs, and the volume submitted annually to the FDA, 180 days may be insufficient for an application examiner to adequately and accurately respond.
Kommentarerna ovan kommer från användare på Nordnets sociala nätverk Nordnet Social och har varken redigerats eller på förhand granskats av Nordnet. Det innebär inte att Nordnet tillhandahåller investeringsrådgivning eller investeringsrekommendationer. Nordnet påtar sig inget ansvar för kommentarerna eller eventuella felaktigheter i automatiska översättningar.
Orderdjup
Ingen data hittades
Senaste avslut
| Tid | Pris | Antal | Köpare | Säljare |
|---|---|---|---|---|
| - | - | - | - |
Vi vill bara påminna om att börsen ger och tar. Även om sparande i aktier historiskt gett god avkastning över tid finns inga garantier för framtida avkastning. Det finns risk att du inte får tillbaka de pengar du investerat.
Mäklarstatistik
Ingen data hittades