2026 Q2-rapport
NY
5 dagar sedan
‧21min
Orderdjup
Ingen data hittades
Senaste avslut
| Tid | Pris | Antal | Köpare | Säljare |
|---|---|---|---|---|
| - | - | - | - |
Vi vill bara påminna om att börsen ger och tar. Även om sparande i aktier historiskt gett god avkastning över tid finns inga garantier för framtida avkastning. Det finns risk att du inte får tillbaka de pengar du investerat.
Mäklarstatistik
Ingen data hittades
Företagshändelser
Data hämtas från Quartr| Nästa händelse | |
|---|---|
2026 Q3-rapport 5 nov. |
| Tidigare händelser | ||
|---|---|---|
2026 Q2-rapport 20 aug. | ||
2026 Q1-rapport 12 maj | ||
2025 Q4-rapport 5 feb. | ||
2025 Q3-rapport 5 nov. 2025 | ||
2025 Q2-rapport 21 aug. 2025 |
Kunder har även besökt
Forum
Delta i diskussionerna på Nordnet Social
Logga in
för 5 tim sedanFDA’s Regulatory Shift – Positive for Orphan Drugs Under 2025-2026 har flera bolag fått oväntade FDA-besked som de själva uppgett stått i konflikt med tidigare dialog, återkoppling eller samsyn med myndigheten. I flera fall har FDA därefter också ändrat vägen framåt efter nya möten, överklaganden eller granskning på en annan nivå. FDA:s tidigare chef Scott Gottlieb beskriver en myndighet som under 2025–2026 förlorat tusentals anställda genom uppsägningar och avgångar. Enligt honom har delar av FDA kastats tillbaka nästan två decennier. Oncology Center of Excellence ska exempelvis ha förlorat omkring hälften av sin kliniska granskningspersonal sedan januari 2025. Han beskriver även hur FDA haft svårigheter med grundläggande arbetsuppgifter, från inspektionslogistik till produktgranskning. https://jamanetwork.com/journals/jama-health-forum/fullarticle/2850771 Det bevisar naturligtvis inte att personalneddragningarna orsakade varje enskilt CRL. Men det gör det fullt rimligt att undersöka om besluten under denna period blivit mer svårförutsägbara eller inkonsekventa. Och då framträder ett tydligt mönster. Jag kommer att bifoga artiklar som beskriver den turbulenta tid som pågått hos FDA under 2025 och 2026. Jag kommer även att länka till artiklar som visar att ett skifte har skett hos FDA under senare delen av våren och början av sommaren, bl a pga av stora förändringar i FDA’s ledning - där några av de som satt tonen för FDA under dessa två år, har lämnat. Vilket bl a resulterande i tvåsiffriga uppgångar i vissa biotechaktier i USA. Artiklarna visar också att det redan fått effekt på beslutsfattande, speciellt för orphan drugs och man har bl a backat från tidigare CRL och istället gett ett godkännande eller en lättare regulatorisk väg framåt, än tidigare aviserat. Samtidigt så har personalnedskärningarna fortsatt effekt - och märkliga CRL, som bolagen inte förstår - kan nog kopplas till tidigare policy och regulatoriska ändringar, (som nu är på väg att ändras tillbaka) och ej tillräckligt erfaren personal som skjuter fram beslut. Jag länkade tidigare till en artikel från juni i år, som visade att man fattat beslut om att återanställa ca 2600 personer och att 600 har redan anställts och flera är på väg. Det finns flera artiklar som beskriver att man, i tredje kvartalet, kommer att få se ett FDA som är mer vetenskapligt baserat och mindre färgat av politik. Man ska även se över beslut om avslag gällande orphan drugs, för att eventuellt ändra dem. Jag kommer att ta upp nya exempel på bolag som fått CRL under 2025-2026, som bolagen inte förväntade sig, med tanke på tidigare dialog och samstämmighet med FDA. Och även de svängningar i de flesta fall, för dessa bolag, till det mer positiva. Några av de artiklar som jag bifogar, beskriver hur dessa ändrade beslut gällande bl a CRL visar på ett regulatoriskt skifte - där vi i tredje kvartalet kan förvänta oss ett nytt FDA, som bl a inte kommer ha samma hårda regulatoriska krav på orphan drugs. BioCentury skrev i juni att minst 11 läkemedelsprogram som hade stoppats eller försvårats under Makary/Prasad-perioden nu hade kommit tillbaka på rätt spår. ”Tillverkare av minst 11 produkter har nu meddelat antingen godkännanden efter Complete Response Letters (CRL) som utfärdades under de tidigare FDA-ledarna, eller att myndigheten har omprövat och vänt tidigare beslut som hade gjort fortsatt utveckling svår eller omöjlig. Det framväxande mönstret tyder på att många av de regulatoriska hinder som restes under den perioden inte visar sig vara så bestående som de verkade vid tidpunkten …” Artikel från 23 juni, 2026. https://www.biocentury.com/article/659857/regenxbio-s-gene-therapy-latest-example-of-fda-s-reversion-to-the-mean ”Vinay Prasad, the controversial head of the Food and Drug Administration office that regulates vaccines and gene therapies, will again leave the agency, a spokesperson for the Department of Health and Human Services confirmed Friday. Prasad’s planned departure in April, first reported by the Wall Street Journal, will end a tumultuous tenure during which he reworked vaccine guidelines and appeared to set a higher bar for rare disease drug approvals.” https://www.biopharmadive.com/news/vinay-prasad-fda-depart-cber-vaccines-makary/814121/för 4 tim sedanJag bifogar nästan hela artikeln till nedanstående länk, för man behöver logga in - för att komma åt artikeln. ”Did you receive a complete response letter in the past year? Now may be the time for a resubmission. In the wake of FDA Commissioner Marty Makary’s departure last month, the agency has already agreed to accept at least four new resubmissions of drug applications that had been rejected — without any of the companies producing new data. The trend could be part of a wider shift that makes the agency more amenable to new approvals, particularly for rare disease drugs. Under Makary, the agency had trumpeted efforts to accelerate rare disease drug approvals, while at the same time rejecting such treatments and insisting that they be tested in clinical trials that may not be feasible.” ”Also seeing reversals in the post-Makary era: Replimune, Outlook Therapeutics and the cell therapy Ebvallo from Atara Biotherapeutics and Pierre Fabre Pharmaceuticals. “We believe the current FDA, largely in caretaker mode, appears to be more flexible on regulatory paths for applications where concerns were previously raised,” William Blair analyst Myles Minter wrote in an investor note Wednesday.” ”Other potential companies that might benefit from the post-Makary FDA include Capricor Therapeutics, whose executives said their CRL “came as a surprise,” and Ocular Therapeutix, which on Wednesday said it agreed to a plan with the FDA to submit its potential wet AMD drug Axpaxli with different data than previously anticipated. “With SOL-R efficacy data no longer part of the planned AXPAXLI NDA submission, Ocular is amending the design of SOL-R and plans to extend masking to evaluate new secondary endpoints,” Ocular said in a statement. Ultragenyx has also recently appealed the FDA’s rejection of the company’s gene therapy to treat Sanfilippo syndrome type A, which would have been reviewed by Prasad had he not departed.” Artikel från 17 juni, 2026. https://endpoints.news/fda-gives-rejected-drugs-another-chance-in-post-makary-era/ Samtidigt som FDA under 2025–2026 präglats av stora personalneddragningar, omorganisationer och flera uppmärksammade och ibland oväntade regulatoriska beslut, har det också funnits en utveckling åt motsatt håll: FDA-ledningen har signalerat en vilja att göra vägen till godkännande enklare och mer flexibel, bland annat genom att i vissa situationer acceptera färre kliniska studier. Ocular Therapeutix är ett tydligt exempel på detta. Bolagets registreringsprogram för AXPAXLI mot våt AMD var ursprungligen uppbyggt kring två fas 3-studier, SOL-1 och SOL-R. Men i december 2025 meddelade bolaget att man, efter ”recent public statements from FDA leadership” och efterföljande kontakter med FDA:s Division of Ophthalmology, såg en möjlighet att lämna in sin NDA baserat på endast SOL-1 tillsammans med stödjande evidens – utan att först behöva invänta effektdata från SOL-R. Det är intressant i det större FDA-perspektivet. Parallellt med turbulensen, nedskärningarna och fall där bolag fått oväntade CRL eller där FDA senare ändrat sin tidigare ståndpunkt, har FDA alltså också aktivt rört sig mot större regulatorisk flexibilitet. Ocular Therapeutix visar att detta inte bara varit politiska uttalanden från FDA-ledningen, utan något som faktiskt börjat påverka hur enskilda bolag planerar sina registreringsprogram.- för 11 tim sedanJag har jämfört Carnegies analys från maj med den nya från augusti och som jag skrivit i ett tidigare inlägg, så tycker jag att deras analyser efter CRL’n är betydligt mer konservativ än vad riktkursintervallet 0,30–2,00 kr först ger intryck av. (Och tidigare 0,40-2,00 kr) Framför allt tycker jag att vissa delar presenteras på ett sätt som blir ganska missvisande om man bara tittar på tabellerna. Vad har egentligen förändrats sedan i maj? I maj värderade Carnegie Ascelia till 5–8 kr/aktie. Då räknade man med: LoA (sannolikhet för godkännande): 85 % WACC: 11–18 % Peak sales Orviglance: 172 MUSD Launch: 2026 Partneravtal under 2026 med totalt avtalsvärde på 400 MSEK, varav 100 MSEK upfront, plus royalties på nettoförsäljningen. Orviglance rNPV: 714–1 078 MSEK I augusti är värderingen istället 0,30–2,00 kr, och Carnegie räknar i sitt högre scenario med: LoA: 50 % WACC: 20 % Peak sales: 178 MUSD Launch: 2027 Inga explicit prognostiserade partnerintäkter 2026, 2027 eller 2028. Orviglance rNPV: 333 MSEK Det intressanta är alltså att Carnegie inte har sänkt sin syn på Orviglances kommersiella potential. Peak sales har tvärtom höjts marginellt, från 172 till 178 MUSD. Det är alltså inte peak-sales-caset som har kollapsat efter CRL. Det som framför allt har förändrats är riskantagandena, tidslinjen och partnerintäkterna. En ganska stor skillnad mellan Ascelias egen syn på marknaden och Carnegies antaganden är också värd att lyfta. Ascelia uppskattar den globala adresserbara marknaden för Orviglance till cirka 800 MUSD, varav ungefär 400 MUSD avser USA och resterande cirka 400 MUSD övriga världen. Carnegie har däremot uppskattat USA + Europa tillsammans till cirka 400 MUSD. Det är alltså en rätt betydande skillnad i själva marknadsantagandet. Ascelia ser ungefär 400 MUSD enbart i USA, medan Carnegie kommer till ungefär samma belopp för USA och Europa tillsammans. Carnegie räknar dessutom med peak sales på 178 MUSD. Det här är viktigt eftersom storleken på den adresserbara marknaden och antagandet om framtida peak sales får direkt påverkan på de framtida kassaflödena och därmed rNPV-värderingen. Så utöver 50 % LoA, 20 % WACC, förskjuten launch och borttagna near-term partnerintäkter finns det även en tydlig skillnad mellan Carnegies och bolagets egen bedömning av marknadens storlek. Det bidrar ytterligare till hur konservativ Carnegies värdering blir. Hur mycket betyder 50 % LoA och 20 % WACC egentligen? Ett väldigt förenklat exempel visar hur hårt detta slår i en rNPV. Säg att Orviglance ger ett kassaflöde på 1 miljon kronor om fem år. Med 20 % WACC är den miljonen värd idag ca 402 000 kr. Sedan lägger man på Carnegies 50 % LoA = ca 201 000 kr. Alltså värderas 1 miljon kronor om fem år till bara cirka 201 000 kronor idag. Jämför med ett scenario där den regulatoriska osäkerheten har försvunnit och man istället använder 10 % WACC och 100 % LoA = ca 621 000 kr. Samma framtida miljon blir alltså värd 621 000 kr istället för 201 000 kr – drygt tre gånger så mycket. Och en rNPV består naturligtvis inte av en enda miljon ett enda år. Man summerar framtida kassaflöden över många år. Därför får förändringar i WACC och LoA väldigt stor effekt på hela värderingen. Det är viktigt när man tittar på Carnegies 2 kr. 50 % LoA och 20 % WACC är väldigt hårda antaganden. De speglar den stora osäkerheten direkt efter CRL, innan man vet vad FDA kommer säga på Type A-mötet. Men om FDA exempelvis skulle acceptera en relativt snabb väg framåt med kompletteringar/justeringar av befintligt material och en resubmission, då är det svårt att samtidigt motivera att Orviglance även fortsättningsvis ska värderas med både 50 % LoA och 20 % WACC. Då har ju en stor del av den osäkerhet som dessa antaganden ska kompensera för försvunnit.för 11 tim sedanForts. Sedan kommer det som jag tycker blir mest missvisande i den nya analysen: launch 2027 och partnerintäkterna. Carnegie skriver uttryckligen: Launch: 2027 Samtidigt visar deras prognoser: 2026 sales: 0 MSEK 2027 sales: 0 MSEK 2028 sales: 0 MSEK De skriver också att de exkluderar “near-term partner-related revenues”. Jämför detta med maj. Då antog Carnegie uttryckligen ett partneravtal 2026 på totalt 400 MSEK, inklusive 100 MSEK upfront, plus royalties. Prognostiserade intäkter för 2026 var då 112 MSEK. Nu är dessa intäkter helt borta åtminstone under 2026–2028. Det tycker jag behöver förklaras mycket tydligare. Ascelias strategi bygger på en kommersiell partner. Om Carnegie verkligen räknar med launch redan 2027, måste partnern rimligen finnas på plats före eller i anslutning till lanseringen. Då borde man också kunna förvänta sig någon form av ekonomisk effekt från partneravtalet – upfront, regulatoriska/kommersiella milestones och därefter royalties. Om Carnegie däremot inte vågar räkna med en partner förrän efter 2028 på grund av den regulatoriska osäkerheten, då blir det svårt att förstå hur man samtidigt kan ange launch 2027. För den som bara tittar på värderingstabellen blir den naturliga tolkningen lätt: ”Carnegie värderar Ascelia till 2 kr vid en launch 2027.” Men det är inte riktigt vad deras övriga prognoser visar. Deras 2-kronorsscenario innehåller samtidigt 50 % LoA, 20 % WACC och inga explicit prognostiserade partnerintäkter 2026–2028. Det tycker jag är en viktig skillnad. Även 0,30-kronorsscenariot behöver förstås rätt. Det är egentligen inget ”svagare Orviglance-scenario”. I tabellen sätter Carnegie Orviglance till: LoA 0 % ger rNPV 0 MSEK. Enterprise value blir 0 och de enda 38 MSEK som återstår är nettokassan. 38 MSEK / antal aktier = ca 0,30 kr/aktie. 0,30 kr betyder alltså i princip: Orviglance = 0 kr. Det är ett rent nettokassescenario där projektet inte tillskrivs något värde alls. Jag tycker att det hade varit betydligt tydligare om detta hade skrivits ut explicit, istället för att bara presenteras som den nedre delen av ett ”fair value range”. Och även 2-kronorsscenariot är alltså mycket hårt riskjusterat. I maj: 85 % LoA + 11–18 % WACC + launch 2026 + partnerintäkter - Orviglance rNPV 714–1 078 MSEK (riktkurs 5 och 8 kr, vid WACC 18% och 11%) I augusti: 50 % LoA + 20 % WACC + launch 2027 + inga explicita partnerintäkter 2026–2028 - Orviglance rNPV 333 MSEK ( (riktkurs 2 kr) Samtidigt har peak sales inte sänkts utan ökat från 172 till 178 MUSD. Det är därför jag tycker att man ska vara försiktig med att läsa Carnegies 0,30–2,00 kr som två normala scenarier för hur bolaget kan utvecklas. 0,30 kr är i praktiken ett nollvärde på Orviglance. Och 2 kr är inte ett ”allt löser sig och launch sker 2027”-scenario. Det är fortfarande ett scenario med mycket hög regulatorisk risk inbyggd i värderingen, 50 % sannolikhet att nå marknaden, 20 % WACC och utan de partnerintäkter som Carnegie tidigare hade med i modellen. Det är just därför Type A-mötet blir så viktigt. Om vägen framåt visar sig vara betydligt enklare och snabbare än vad marknaden nu befarar kan flera saker förändras samtidigt: LoA kan höjas, WACC kan sänkas, tidslinjen kan bli tydligare och ett partneravtal kan åter bli möjligt att lägga in i modellen. Och eftersom rNPV räknar på kassaflöden över många framtida år kan förändringen i värdering då bli betydligt större än vad man först tror när man bara tittar på dagens 2 kr. Personligen tycker jag därför att ABG:s förhållningssätt är mer logiskt i det här läget. De har pausat sin värdering i väntan på utfallet från Type A-mötet. Just nu saknas helt enkelt den viktigaste informationen för att kunna bedöma den regulatoriska vägen framåt. Antingen gör man så och inväntar FDA:s besked innan man sätter nya värderingsantaganden, eller så tycker jag att man måste vara väldigt tydlig med exakt vad ens värdering faktiskt representerar. För annars riskerar 0,30–2,00 kr att uppfattas som ett vanligt bear/bull-intervall, när det i själva verket bygger på två väldigt speciella ytterlägen: 0,30 kr där Orviglance värderas till noll och 2 kr där Orviglance fortfarande belastas med 50 % LoA, 20 % WACC och inga explicit prognostiserade partnerintäkter 2026–2028 – trots antagen launch redan 2027. Och Carnegies marknadssyn är halverad jämfört med Ascelias. De räknar på 400MUSD för Europa och USA. Medan Ascelia uppskattar den globala adresserbara marknaden för Orviglance till cirka 800 MUSD, varav ungefär 400 MUSD avser USA.
·för 1 dag sedanRedeye bibehåller sin fair value-värdering till att vara 1,00 kr. för närvarande och med deras bedömning av möjliga utfall av mötet med FDA. Jag tycker att ledningens uttalanden verkar positiva gällande deras produkt och studier.
·21 aug.Jag känner mig trygg med ledningen samt vägen framåt mot godkännande av Orviglance som en förstahandsprodukt för scanning av leverlesioner (cancer), och tidig upptäckt och behandling. Ascelia framstår för mig som väldigt seriösa. Trevlig helg)- 20 aug.Efter att ha lyssnat på telefonkonferensen är min tydliga bild att Ascelia själva fortfarande har en stark tilltro till både SPARKLE-studien och den regulatoriska argumentationen bakom ansökan. Det som framför allt genomsyrade samtalet var snarare en påtaglig förvåning över CRL:n och över att just dessa frågor över huvud taget kom upp så sent i processen. Bolaget klargjorde att dessa frågor/invändningar inte hade lyfts under FDA:s review. Det tycker jag är en viktig aspekt. Om FDA hade sett fundamentala problem med exempelvis omläsningen, potentiell bias eller användningen av T1-bilder hade man rimligen kunnat förvänta sig att sådana frågor skulle ha kommit upp under granskningen. Samma sak gäller omläsningen av SPARKLE. Min bild från samtalet är inte att Ascelia betraktar själva omläsningen som något exceptionellt eller regulatoriskt tveksamt. Tvärtom framhöll man att rereads förekommer och att den nya utläsningen genomfördes på ett kontrollerat sätt. När Redeye specifikt frågade om risken för bias var bolaget mycket tydligt: man anser inte att det förekom någon sådan bias och beskrev hur processen hade genomförts under kontrollerade former och därav ingen bias. Så ett tydligt svar om att ingen bias har förekommit, anser jag. Det är också viktigt att komma ihåg varför omläsningen gjordes. Den ursprungliga utläsningen gav inget tillförlitligt resultat. Det fanns alltså ett konkret problem som behövde hanteras, och omläsningen var lösningen på detta - inte ett försök att i efterhand skapa ett önskat resultat. Även diskussionen om T1-bilderna förstärkte för mig bilden av att Ascelia har svårt att förstå FDA:s invändning. Orviglance är ett T1-förstärkande kontrastmedel och det är i T1-sekvenserna som själva kontrasteffekten och förändringen efter administrering kan bedömas. Den diagnostiska MR-undersökningen består naturligtvis av flera sekvenser, och dessa finns med i undersökningen, men när man ska bedöma den effekt som Orviglance faktiskt tillför är T1-bilderna centrala. Även här verkade bolagets inställning därför vara att det finns en tydlig vetenskaplig motivering till det upplägg som valts. Jag reagerade också på frågan om ytterligare en reread. När Redeyes analytiker tog upp möjligheten uppfattade jag nästan en tvekan från bolagets sida inför själva premissen - som att deras spontana hållning var att det egentligen inte borde behövas. Det förstärkte helhetsintrycket: Ascelia verkar inte gå in i FDA-dialogen med inställningen att man redan accepterat att studien måste göras om eller att det krävs omfattande nya analyser. Snarare vill man förstå varför FDA har kommit fram till dessa slutsatser och bemöta dem vetenskapligt. Även partnerdiskussionen var enligt mig klart positiv. Det lät inte som att partnerintresset hade försvunnit efter CRL:n. Tvärtom fick jag tydligt intrycket att det finns konkreta intresserade potentiella partners - och att det kan röra sig om fler än en. Även dessa parter tycks ha blivit överraskade av FDA’s beslut. Det är relevant eftersom externa potentiella partners rimligen har gjort egna bedömningar av både produkten och den regulatoriska risken. Sammantaget uppfattade jag därför inte Ascelias ton som defensiv eller som att man försökte förklara bort ett känt problem. Snarare lät de genuint oförstående inför hur vissa av frågorna hamnade i CRL’n när de inte hade aktualiserats tidigare under reviewprocessen. Det var mer känslan av ett oväntat regulatoriskt hinder ”a bump in the road”, som VD’n uttryckte det, än att den grundläggande synen på Orviglance, SPARKLE eller möjligheten till ett godkännande hade förändrats. Det betyder förstås inte att FDA:s invändningar automatiskt kommer att kunna lösas utan ytterligare arbete. Det avgörande blir vad som kommer fram i dialogen med FDA. Men efter telefonkonferensen är min bild betydligt tydligare: Ascelia verkar själva inte se CRL’n som ett besked om att deras befintliga evidens i grunden har fallit, utan som ett oväntat regulatoriskt problem som de anser att de har starka vetenskapliga argument för att bemöta. Bolaget kommer också att återkomma när man fått FDA:s återkoppling/minutes från mötet, eller tidigare om något annat väsentligt inträffar.för 4 tim sedanJag bifogar nästan hela artikeln till nedanstående länk, för man behöver logga in - för att komma åt artikeln. ”Did you receive a complete response letter in the past year? Now may be the time for a resubmission. In the wake of FDA Commissioner Marty Makary’s departure last month, the agency has already agreed to accept at least four new resubmissions of drug applications that had been rejected — without any of the companies producing new data. The trend could be part of a wider shift that makes the agency more amenable to new approvals, particularly for rare disease drugs. Under Makary, the agency had trumpeted efforts to accelerate rare disease drug approvals, while at the same time rejecting such treatments and insisting that they be tested in clinical trials that may not be feasible.” ”Also seeing reversals in the post-Makary era: Replimune, Outlook Therapeutics and the cell therapy Ebvallo from Atara Biotherapeutics and Pierre Fabre Pharmaceuticals. “We believe the current FDA, largely in caretaker mode, appears to be more flexible on regulatory paths for applications where concerns were previously raised,” William Blair analyst Myles Minter wrote in an investor note Wednesday.” ”Other potential companies that might benefit from the post-Makary FDA include Capricor Therapeutics, whose executives said their CRL “came as a surprise,” and Ocular Therapeutix, which on Wednesday said it agreed to a plan with the FDA to submit its potential wet AMD drug Axpaxli with different data than previously anticipated. “With SOL-R efficacy data no longer part of the planned AXPAXLI NDA submission, Ocular is amending the design of SOL-R and plans to extend masking to evaluate new secondary endpoints,” Ocular said in a statement. Ultragenyx has also recently appealed the FDA’s rejection of the company’s gene therapy to treat Sanfilippo syndrome type A, which would have been reviewed by Prasad had he not departed.” Artikel från 17 juni, 2026. https://endpoints.news/fda-gives-rejected-drugs-another-chance-in-post-makary-era/ Samtidigt som FDA under 2025–2026 präglats av stora personalneddragningar, omorganisationer och flera uppmärksammade och ibland oväntade regulatoriska beslut, har det också funnits en utveckling åt motsatt håll: FDA-ledningen har signalerat en vilja att göra vägen till godkännande enklare och mer flexibel, bland annat genom att i vissa situationer acceptera färre kliniska studier. Ocular Therapeutix är ett tydligt exempel på detta. Bolagets registreringsprogram för AXPAXLI mot våt AMD var ursprungligen uppbyggt kring två fas 3-studier, SOL-1 och SOL-R. Men i december 2025 meddelade bolaget att man, efter ”recent public statements from FDA leadership” och efterföljande kontakter med FDA:s Division of Ophthalmology, såg en möjlighet att lämna in sin NDA baserat på endast SOL-1 tillsammans med stödjande evidens – utan att först behöva invänta effektdata från SOL-R. Det är intressant i det större FDA-perspektivet. Parallellt med turbulensen, nedskärningarna och fall där bolag fått oväntade CRL eller där FDA senare ändrat sin tidigare ståndpunkt, har FDA alltså också aktivt rört sig mot större regulatorisk flexibilitet. Ocular Therapeutix visar att detta inte bara varit politiska uttalanden från FDA-ledningen, utan något som faktiskt börjat påverka hur enskilda bolag planerar sina registreringsprogram.
Kommentarerna ovan kommer från användare på Nordnets sociala nätverk Nordnet Social och har varken redigerats eller på förhand granskats av Nordnet. Det innebär inte att Nordnet tillhandahåller investeringsrådgivning eller investeringsrekommendationer. Nordnet påtar sig inget ansvar för kommentarerna eller eventuella felaktigheter i automatiska översättningar.
Nyheter och/eller generella investeringsrekommendationer alternativt utdrag därav på denna sida och relaterade länkar är framtagna och tillhandahålls av den leverantör som anges. Nordnet har inte medverkat till framtagandet, granskar inte och har inte gjort några ändringar i materialet. Läs mer om investeringsrekommendationer.
2026 Q2-rapport
NY
5 dagar sedan
‧21min
Nyheter och/eller generella investeringsrekommendationer alternativt utdrag därav på denna sida och relaterade länkar är framtagna och tillhandahålls av den leverantör som anges. Nordnet har inte medverkat till framtagandet, granskar inte och har inte gjort några ändringar i materialet. Läs mer om investeringsrekommendationer.
Forum
Delta i diskussionerna på Nordnet Social
Logga in
- för 5 tim sedanFDA’s Regulatory Shift – Positive for Orphan Drugs Under 2025-2026 har flera bolag fått oväntade FDA-besked som de själva uppgett stått i konflikt med tidigare dialog, återkoppling eller samsyn med myndigheten. I flera fall har FDA därefter också ändrat vägen framåt efter nya möten, överklaganden eller granskning på en annan nivå. FDA:s tidigare chef Scott Gottlieb beskriver en myndighet som under 2025–2026 förlorat tusentals anställda genom uppsägningar och avgångar. Enligt honom har delar av FDA kastats tillbaka nästan två decennier. Oncology Center of Excellence ska exempelvis ha förlorat omkring hälften av sin kliniska granskningspersonal sedan januari 2025. Han beskriver även hur FDA haft svårigheter med grundläggande arbetsuppgifter, från inspektionslogistik till produktgranskning. https://jamanetwork.com/journals/jama-health-forum/fullarticle/2850771 Det bevisar naturligtvis inte att personalneddragningarna orsakade varje enskilt CRL. Men det gör det fullt rimligt att undersöka om besluten under denna period blivit mer svårförutsägbara eller inkonsekventa. Och då framträder ett tydligt mönster. Jag kommer att bifoga artiklar som beskriver den turbulenta tid som pågått hos FDA under 2025 och 2026. Jag kommer även att länka till artiklar som visar att ett skifte har skett hos FDA under senare delen av våren och början av sommaren, bl a pga av stora förändringar i FDA’s ledning - där några av de som satt tonen för FDA under dessa två år, har lämnat. Vilket bl a resulterande i tvåsiffriga uppgångar i vissa biotechaktier i USA. Artiklarna visar också att det redan fått effekt på beslutsfattande, speciellt för orphan drugs och man har bl a backat från tidigare CRL och istället gett ett godkännande eller en lättare regulatorisk väg framåt, än tidigare aviserat. Samtidigt så har personalnedskärningarna fortsatt effekt - och märkliga CRL, som bolagen inte förstår - kan nog kopplas till tidigare policy och regulatoriska ändringar, (som nu är på väg att ändras tillbaka) och ej tillräckligt erfaren personal som skjuter fram beslut. Jag länkade tidigare till en artikel från juni i år, som visade att man fattat beslut om att återanställa ca 2600 personer och att 600 har redan anställts och flera är på väg. Det finns flera artiklar som beskriver att man, i tredje kvartalet, kommer att få se ett FDA som är mer vetenskapligt baserat och mindre färgat av politik. Man ska även se över beslut om avslag gällande orphan drugs, för att eventuellt ändra dem. Jag kommer att ta upp nya exempel på bolag som fått CRL under 2025-2026, som bolagen inte förväntade sig, med tanke på tidigare dialog och samstämmighet med FDA. Och även de svängningar i de flesta fall, för dessa bolag, till det mer positiva. Några av de artiklar som jag bifogar, beskriver hur dessa ändrade beslut gällande bl a CRL visar på ett regulatoriskt skifte - där vi i tredje kvartalet kan förvänta oss ett nytt FDA, som bl a inte kommer ha samma hårda regulatoriska krav på orphan drugs. BioCentury skrev i juni att minst 11 läkemedelsprogram som hade stoppats eller försvårats under Makary/Prasad-perioden nu hade kommit tillbaka på rätt spår. ”Tillverkare av minst 11 produkter har nu meddelat antingen godkännanden efter Complete Response Letters (CRL) som utfärdades under de tidigare FDA-ledarna, eller att myndigheten har omprövat och vänt tidigare beslut som hade gjort fortsatt utveckling svår eller omöjlig. Det framväxande mönstret tyder på att många av de regulatoriska hinder som restes under den perioden inte visar sig vara så bestående som de verkade vid tidpunkten …” Artikel från 23 juni, 2026. https://www.biocentury.com/article/659857/regenxbio-s-gene-therapy-latest-example-of-fda-s-reversion-to-the-mean ”Vinay Prasad, the controversial head of the Food and Drug Administration office that regulates vaccines and gene therapies, will again leave the agency, a spokesperson for the Department of Health and Human Services confirmed Friday. Prasad’s planned departure in April, first reported by the Wall Street Journal, will end a tumultuous tenure during which he reworked vaccine guidelines and appeared to set a higher bar for rare disease drug approvals.” https://www.biopharmadive.com/news/vinay-prasad-fda-depart-cber-vaccines-makary/814121/för 4 tim sedanJag bifogar nästan hela artikeln till nedanstående länk, för man behöver logga in - för att komma åt artikeln. ”Did you receive a complete response letter in the past year? Now may be the time for a resubmission. In the wake of FDA Commissioner Marty Makary’s departure last month, the agency has already agreed to accept at least four new resubmissions of drug applications that had been rejected — without any of the companies producing new data. The trend could be part of a wider shift that makes the agency more amenable to new approvals, particularly for rare disease drugs. Under Makary, the agency had trumpeted efforts to accelerate rare disease drug approvals, while at the same time rejecting such treatments and insisting that they be tested in clinical trials that may not be feasible.” ”Also seeing reversals in the post-Makary era: Replimune, Outlook Therapeutics and the cell therapy Ebvallo from Atara Biotherapeutics and Pierre Fabre Pharmaceuticals. “We believe the current FDA, largely in caretaker mode, appears to be more flexible on regulatory paths for applications where concerns were previously raised,” William Blair analyst Myles Minter wrote in an investor note Wednesday.” ”Other potential companies that might benefit from the post-Makary FDA include Capricor Therapeutics, whose executives said their CRL “came as a surprise,” and Ocular Therapeutix, which on Wednesday said it agreed to a plan with the FDA to submit its potential wet AMD drug Axpaxli with different data than previously anticipated. “With SOL-R efficacy data no longer part of the planned AXPAXLI NDA submission, Ocular is amending the design of SOL-R and plans to extend masking to evaluate new secondary endpoints,” Ocular said in a statement. Ultragenyx has also recently appealed the FDA’s rejection of the company’s gene therapy to treat Sanfilippo syndrome type A, which would have been reviewed by Prasad had he not departed.” Artikel från 17 juni, 2026. https://endpoints.news/fda-gives-rejected-drugs-another-chance-in-post-makary-era/ Samtidigt som FDA under 2025–2026 präglats av stora personalneddragningar, omorganisationer och flera uppmärksammade och ibland oväntade regulatoriska beslut, har det också funnits en utveckling åt motsatt håll: FDA-ledningen har signalerat en vilja att göra vägen till godkännande enklare och mer flexibel, bland annat genom att i vissa situationer acceptera färre kliniska studier. Ocular Therapeutix är ett tydligt exempel på detta. Bolagets registreringsprogram för AXPAXLI mot våt AMD var ursprungligen uppbyggt kring två fas 3-studier, SOL-1 och SOL-R. Men i december 2025 meddelade bolaget att man, efter ”recent public statements from FDA leadership” och efterföljande kontakter med FDA:s Division of Ophthalmology, såg en möjlighet att lämna in sin NDA baserat på endast SOL-1 tillsammans med stödjande evidens – utan att först behöva invänta effektdata från SOL-R. Det är intressant i det större FDA-perspektivet. Parallellt med turbulensen, nedskärningarna och fall där bolag fått oväntade CRL eller där FDA senare ändrat sin tidigare ståndpunkt, har FDA alltså också aktivt rört sig mot större regulatorisk flexibilitet. Ocular Therapeutix visar att detta inte bara varit politiska uttalanden från FDA-ledningen, utan något som faktiskt börjat påverka hur enskilda bolag planerar sina registreringsprogram.
- för 11 tim sedanJag har jämfört Carnegies analys från maj med den nya från augusti och som jag skrivit i ett tidigare inlägg, så tycker jag att deras analyser efter CRL’n är betydligt mer konservativ än vad riktkursintervallet 0,30–2,00 kr först ger intryck av. (Och tidigare 0,40-2,00 kr) Framför allt tycker jag att vissa delar presenteras på ett sätt som blir ganska missvisande om man bara tittar på tabellerna. Vad har egentligen förändrats sedan i maj? I maj värderade Carnegie Ascelia till 5–8 kr/aktie. Då räknade man med: LoA (sannolikhet för godkännande): 85 % WACC: 11–18 % Peak sales Orviglance: 172 MUSD Launch: 2026 Partneravtal under 2026 med totalt avtalsvärde på 400 MSEK, varav 100 MSEK upfront, plus royalties på nettoförsäljningen. Orviglance rNPV: 714–1 078 MSEK I augusti är värderingen istället 0,30–2,00 kr, och Carnegie räknar i sitt högre scenario med: LoA: 50 % WACC: 20 % Peak sales: 178 MUSD Launch: 2027 Inga explicit prognostiserade partnerintäkter 2026, 2027 eller 2028. Orviglance rNPV: 333 MSEK Det intressanta är alltså att Carnegie inte har sänkt sin syn på Orviglances kommersiella potential. Peak sales har tvärtom höjts marginellt, från 172 till 178 MUSD. Det är alltså inte peak-sales-caset som har kollapsat efter CRL. Det som framför allt har förändrats är riskantagandena, tidslinjen och partnerintäkterna. En ganska stor skillnad mellan Ascelias egen syn på marknaden och Carnegies antaganden är också värd att lyfta. Ascelia uppskattar den globala adresserbara marknaden för Orviglance till cirka 800 MUSD, varav ungefär 400 MUSD avser USA och resterande cirka 400 MUSD övriga världen. Carnegie har däremot uppskattat USA + Europa tillsammans till cirka 400 MUSD. Det är alltså en rätt betydande skillnad i själva marknadsantagandet. Ascelia ser ungefär 400 MUSD enbart i USA, medan Carnegie kommer till ungefär samma belopp för USA och Europa tillsammans. Carnegie räknar dessutom med peak sales på 178 MUSD. Det här är viktigt eftersom storleken på den adresserbara marknaden och antagandet om framtida peak sales får direkt påverkan på de framtida kassaflödena och därmed rNPV-värderingen. Så utöver 50 % LoA, 20 % WACC, förskjuten launch och borttagna near-term partnerintäkter finns det även en tydlig skillnad mellan Carnegies och bolagets egen bedömning av marknadens storlek. Det bidrar ytterligare till hur konservativ Carnegies värdering blir. Hur mycket betyder 50 % LoA och 20 % WACC egentligen? Ett väldigt förenklat exempel visar hur hårt detta slår i en rNPV. Säg att Orviglance ger ett kassaflöde på 1 miljon kronor om fem år. Med 20 % WACC är den miljonen värd idag ca 402 000 kr. Sedan lägger man på Carnegies 50 % LoA = ca 201 000 kr. Alltså värderas 1 miljon kronor om fem år till bara cirka 201 000 kronor idag. Jämför med ett scenario där den regulatoriska osäkerheten har försvunnit och man istället använder 10 % WACC och 100 % LoA = ca 621 000 kr. Samma framtida miljon blir alltså värd 621 000 kr istället för 201 000 kr – drygt tre gånger så mycket. Och en rNPV består naturligtvis inte av en enda miljon ett enda år. Man summerar framtida kassaflöden över många år. Därför får förändringar i WACC och LoA väldigt stor effekt på hela värderingen. Det är viktigt när man tittar på Carnegies 2 kr. 50 % LoA och 20 % WACC är väldigt hårda antaganden. De speglar den stora osäkerheten direkt efter CRL, innan man vet vad FDA kommer säga på Type A-mötet. Men om FDA exempelvis skulle acceptera en relativt snabb väg framåt med kompletteringar/justeringar av befintligt material och en resubmission, då är det svårt att samtidigt motivera att Orviglance även fortsättningsvis ska värderas med både 50 % LoA och 20 % WACC. Då har ju en stor del av den osäkerhet som dessa antaganden ska kompensera för försvunnit.för 11 tim sedanForts. Sedan kommer det som jag tycker blir mest missvisande i den nya analysen: launch 2027 och partnerintäkterna. Carnegie skriver uttryckligen: Launch: 2027 Samtidigt visar deras prognoser: 2026 sales: 0 MSEK 2027 sales: 0 MSEK 2028 sales: 0 MSEK De skriver också att de exkluderar “near-term partner-related revenues”. Jämför detta med maj. Då antog Carnegie uttryckligen ett partneravtal 2026 på totalt 400 MSEK, inklusive 100 MSEK upfront, plus royalties. Prognostiserade intäkter för 2026 var då 112 MSEK. Nu är dessa intäkter helt borta åtminstone under 2026–2028. Det tycker jag behöver förklaras mycket tydligare. Ascelias strategi bygger på en kommersiell partner. Om Carnegie verkligen räknar med launch redan 2027, måste partnern rimligen finnas på plats före eller i anslutning till lanseringen. Då borde man också kunna förvänta sig någon form av ekonomisk effekt från partneravtalet – upfront, regulatoriska/kommersiella milestones och därefter royalties. Om Carnegie däremot inte vågar räkna med en partner förrän efter 2028 på grund av den regulatoriska osäkerheten, då blir det svårt att förstå hur man samtidigt kan ange launch 2027. För den som bara tittar på värderingstabellen blir den naturliga tolkningen lätt: ”Carnegie värderar Ascelia till 2 kr vid en launch 2027.” Men det är inte riktigt vad deras övriga prognoser visar. Deras 2-kronorsscenario innehåller samtidigt 50 % LoA, 20 % WACC och inga explicit prognostiserade partnerintäkter 2026–2028. Det tycker jag är en viktig skillnad. Även 0,30-kronorsscenariot behöver förstås rätt. Det är egentligen inget ”svagare Orviglance-scenario”. I tabellen sätter Carnegie Orviglance till: LoA 0 % ger rNPV 0 MSEK. Enterprise value blir 0 och de enda 38 MSEK som återstår är nettokassan. 38 MSEK / antal aktier = ca 0,30 kr/aktie. 0,30 kr betyder alltså i princip: Orviglance = 0 kr. Det är ett rent nettokassescenario där projektet inte tillskrivs något värde alls. Jag tycker att det hade varit betydligt tydligare om detta hade skrivits ut explicit, istället för att bara presenteras som den nedre delen av ett ”fair value range”. Och även 2-kronorsscenariot är alltså mycket hårt riskjusterat. I maj: 85 % LoA + 11–18 % WACC + launch 2026 + partnerintäkter - Orviglance rNPV 714–1 078 MSEK (riktkurs 5 och 8 kr, vid WACC 18% och 11%) I augusti: 50 % LoA + 20 % WACC + launch 2027 + inga explicita partnerintäkter 2026–2028 - Orviglance rNPV 333 MSEK ( (riktkurs 2 kr) Samtidigt har peak sales inte sänkts utan ökat från 172 till 178 MUSD. Det är därför jag tycker att man ska vara försiktig med att läsa Carnegies 0,30–2,00 kr som två normala scenarier för hur bolaget kan utvecklas. 0,30 kr är i praktiken ett nollvärde på Orviglance. Och 2 kr är inte ett ”allt löser sig och launch sker 2027”-scenario. Det är fortfarande ett scenario med mycket hög regulatorisk risk inbyggd i värderingen, 50 % sannolikhet att nå marknaden, 20 % WACC och utan de partnerintäkter som Carnegie tidigare hade med i modellen. Det är just därför Type A-mötet blir så viktigt. Om vägen framåt visar sig vara betydligt enklare och snabbare än vad marknaden nu befarar kan flera saker förändras samtidigt: LoA kan höjas, WACC kan sänkas, tidslinjen kan bli tydligare och ett partneravtal kan åter bli möjligt att lägga in i modellen. Och eftersom rNPV räknar på kassaflöden över många framtida år kan förändringen i värdering då bli betydligt större än vad man först tror när man bara tittar på dagens 2 kr. Personligen tycker jag därför att ABG:s förhållningssätt är mer logiskt i det här läget. De har pausat sin värdering i väntan på utfallet från Type A-mötet. Just nu saknas helt enkelt den viktigaste informationen för att kunna bedöma den regulatoriska vägen framåt. Antingen gör man så och inväntar FDA:s besked innan man sätter nya värderingsantaganden, eller så tycker jag att man måste vara väldigt tydlig med exakt vad ens värdering faktiskt representerar. För annars riskerar 0,30–2,00 kr att uppfattas som ett vanligt bear/bull-intervall, när det i själva verket bygger på två väldigt speciella ytterlägen: 0,30 kr där Orviglance värderas till noll och 2 kr där Orviglance fortfarande belastas med 50 % LoA, 20 % WACC och inga explicit prognostiserade partnerintäkter 2026–2028 – trots antagen launch redan 2027. Och Carnegies marknadssyn är halverad jämfört med Ascelias. De räknar på 400MUSD för Europa och USA. Medan Ascelia uppskattar den globala adresserbara marknaden för Orviglance till cirka 800 MUSD, varav ungefär 400 MUSD avser USA.
- ·för 1 dag sedanRedeye bibehåller sin fair value-värdering till att vara 1,00 kr. för närvarande och med deras bedömning av möjliga utfall av mötet med FDA. Jag tycker att ledningens uttalanden verkar positiva gällande deras produkt och studier.
- ·21 aug.Jag känner mig trygg med ledningen samt vägen framåt mot godkännande av Orviglance som en förstahandsprodukt för scanning av leverlesioner (cancer), och tidig upptäckt och behandling. Ascelia framstår för mig som väldigt seriösa. Trevlig helg)
- 20 aug.Efter att ha lyssnat på telefonkonferensen är min tydliga bild att Ascelia själva fortfarande har en stark tilltro till både SPARKLE-studien och den regulatoriska argumentationen bakom ansökan. Det som framför allt genomsyrade samtalet var snarare en påtaglig förvåning över CRL:n och över att just dessa frågor över huvud taget kom upp så sent i processen. Bolaget klargjorde att dessa frågor/invändningar inte hade lyfts under FDA:s review. Det tycker jag är en viktig aspekt. Om FDA hade sett fundamentala problem med exempelvis omläsningen, potentiell bias eller användningen av T1-bilder hade man rimligen kunnat förvänta sig att sådana frågor skulle ha kommit upp under granskningen. Samma sak gäller omläsningen av SPARKLE. Min bild från samtalet är inte att Ascelia betraktar själva omläsningen som något exceptionellt eller regulatoriskt tveksamt. Tvärtom framhöll man att rereads förekommer och att den nya utläsningen genomfördes på ett kontrollerat sätt. När Redeye specifikt frågade om risken för bias var bolaget mycket tydligt: man anser inte att det förekom någon sådan bias och beskrev hur processen hade genomförts under kontrollerade former och därav ingen bias. Så ett tydligt svar om att ingen bias har förekommit, anser jag. Det är också viktigt att komma ihåg varför omläsningen gjordes. Den ursprungliga utläsningen gav inget tillförlitligt resultat. Det fanns alltså ett konkret problem som behövde hanteras, och omläsningen var lösningen på detta - inte ett försök att i efterhand skapa ett önskat resultat. Även diskussionen om T1-bilderna förstärkte för mig bilden av att Ascelia har svårt att förstå FDA:s invändning. Orviglance är ett T1-förstärkande kontrastmedel och det är i T1-sekvenserna som själva kontrasteffekten och förändringen efter administrering kan bedömas. Den diagnostiska MR-undersökningen består naturligtvis av flera sekvenser, och dessa finns med i undersökningen, men när man ska bedöma den effekt som Orviglance faktiskt tillför är T1-bilderna centrala. Även här verkade bolagets inställning därför vara att det finns en tydlig vetenskaplig motivering till det upplägg som valts. Jag reagerade också på frågan om ytterligare en reread. När Redeyes analytiker tog upp möjligheten uppfattade jag nästan en tvekan från bolagets sida inför själva premissen - som att deras spontana hållning var att det egentligen inte borde behövas. Det förstärkte helhetsintrycket: Ascelia verkar inte gå in i FDA-dialogen med inställningen att man redan accepterat att studien måste göras om eller att det krävs omfattande nya analyser. Snarare vill man förstå varför FDA har kommit fram till dessa slutsatser och bemöta dem vetenskapligt. Även partnerdiskussionen var enligt mig klart positiv. Det lät inte som att partnerintresset hade försvunnit efter CRL:n. Tvärtom fick jag tydligt intrycket att det finns konkreta intresserade potentiella partners - och att det kan röra sig om fler än en. Även dessa parter tycks ha blivit överraskade av FDA’s beslut. Det är relevant eftersom externa potentiella partners rimligen har gjort egna bedömningar av både produkten och den regulatoriska risken. Sammantaget uppfattade jag därför inte Ascelias ton som defensiv eller som att man försökte förklara bort ett känt problem. Snarare lät de genuint oförstående inför hur vissa av frågorna hamnade i CRL’n när de inte hade aktualiserats tidigare under reviewprocessen. Det var mer känslan av ett oväntat regulatoriskt hinder ”a bump in the road”, som VD’n uttryckte det, än att den grundläggande synen på Orviglance, SPARKLE eller möjligheten till ett godkännande hade förändrats. Det betyder förstås inte att FDA:s invändningar automatiskt kommer att kunna lösas utan ytterligare arbete. Det avgörande blir vad som kommer fram i dialogen med FDA. Men efter telefonkonferensen är min bild betydligt tydligare: Ascelia verkar själva inte se CRL’n som ett besked om att deras befintliga evidens i grunden har fallit, utan som ett oväntat regulatoriskt problem som de anser att de har starka vetenskapliga argument för att bemöta. Bolaget kommer också att återkomma när man fått FDA:s återkoppling/minutes från mötet, eller tidigare om något annat väsentligt inträffar.för 4 tim sedanJag bifogar nästan hela artikeln till nedanstående länk, för man behöver logga in - för att komma åt artikeln. ”Did you receive a complete response letter in the past year? Now may be the time for a resubmission. In the wake of FDA Commissioner Marty Makary’s departure last month, the agency has already agreed to accept at least four new resubmissions of drug applications that had been rejected — without any of the companies producing new data. The trend could be part of a wider shift that makes the agency more amenable to new approvals, particularly for rare disease drugs. Under Makary, the agency had trumpeted efforts to accelerate rare disease drug approvals, while at the same time rejecting such treatments and insisting that they be tested in clinical trials that may not be feasible.” ”Also seeing reversals in the post-Makary era: Replimune, Outlook Therapeutics and the cell therapy Ebvallo from Atara Biotherapeutics and Pierre Fabre Pharmaceuticals. “We believe the current FDA, largely in caretaker mode, appears to be more flexible on regulatory paths for applications where concerns were previously raised,” William Blair analyst Myles Minter wrote in an investor note Wednesday.” ”Other potential companies that might benefit from the post-Makary FDA include Capricor Therapeutics, whose executives said their CRL “came as a surprise,” and Ocular Therapeutix, which on Wednesday said it agreed to a plan with the FDA to submit its potential wet AMD drug Axpaxli with different data than previously anticipated. “With SOL-R efficacy data no longer part of the planned AXPAXLI NDA submission, Ocular is amending the design of SOL-R and plans to extend masking to evaluate new secondary endpoints,” Ocular said in a statement. Ultragenyx has also recently appealed the FDA’s rejection of the company’s gene therapy to treat Sanfilippo syndrome type A, which would have been reviewed by Prasad had he not departed.” Artikel från 17 juni, 2026. https://endpoints.news/fda-gives-rejected-drugs-another-chance-in-post-makary-era/ Samtidigt som FDA under 2025–2026 präglats av stora personalneddragningar, omorganisationer och flera uppmärksammade och ibland oväntade regulatoriska beslut, har det också funnits en utveckling åt motsatt håll: FDA-ledningen har signalerat en vilja att göra vägen till godkännande enklare och mer flexibel, bland annat genom att i vissa situationer acceptera färre kliniska studier. Ocular Therapeutix är ett tydligt exempel på detta. Bolagets registreringsprogram för AXPAXLI mot våt AMD var ursprungligen uppbyggt kring två fas 3-studier, SOL-1 och SOL-R. Men i december 2025 meddelade bolaget att man, efter ”recent public statements from FDA leadership” och efterföljande kontakter med FDA:s Division of Ophthalmology, såg en möjlighet att lämna in sin NDA baserat på endast SOL-1 tillsammans med stödjande evidens – utan att först behöva invänta effektdata från SOL-R. Det är intressant i det större FDA-perspektivet. Parallellt med turbulensen, nedskärningarna och fall där bolag fått oväntade CRL eller där FDA senare ändrat sin tidigare ståndpunkt, har FDA alltså också aktivt rört sig mot större regulatorisk flexibilitet. Ocular Therapeutix visar att detta inte bara varit politiska uttalanden från FDA-ledningen, utan något som faktiskt börjat påverka hur enskilda bolag planerar sina registreringsprogram.
Kommentarerna ovan kommer från användare på Nordnets sociala nätverk Nordnet Social och har varken redigerats eller på förhand granskats av Nordnet. Det innebär inte att Nordnet tillhandahåller investeringsrådgivning eller investeringsrekommendationer. Nordnet påtar sig inget ansvar för kommentarerna eller eventuella felaktigheter i automatiska översättningar.
Orderdjup
Ingen data hittades
Senaste avslut
| Tid | Pris | Antal | Köpare | Säljare |
|---|---|---|---|---|
| - | - | - | - |
Vi vill bara påminna om att börsen ger och tar. Även om sparande i aktier historiskt gett god avkastning över tid finns inga garantier för framtida avkastning. Det finns risk att du inte får tillbaka de pengar du investerat.
Mäklarstatistik
Ingen data hittades
Kunder har även besökt
Företagshändelser
Data hämtas från Quartr| Nästa händelse | |
|---|---|
2026 Q3-rapport 5 nov. |
| Tidigare händelser | ||
|---|---|---|
2026 Q2-rapport 20 aug. | ||
2026 Q1-rapport 12 maj | ||
2025 Q4-rapport 5 feb. | ||
2025 Q3-rapport 5 nov. 2025 | ||
2025 Q2-rapport 21 aug. 2025 |
2026 Q2-rapport
NY
5 dagar sedan
‧21min
Nyheter och/eller generella investeringsrekommendationer alternativt utdrag därav på denna sida och relaterade länkar är framtagna och tillhandahålls av den leverantör som anges. Nordnet har inte medverkat till framtagandet, granskar inte och har inte gjort några ändringar i materialet. Läs mer om investeringsrekommendationer.
Företagshändelser
Data hämtas från Quartr| Nästa händelse | |
|---|---|
2026 Q3-rapport 5 nov. |
| Tidigare händelser | ||
|---|---|---|
2026 Q2-rapport 20 aug. | ||
2026 Q1-rapport 12 maj | ||
2025 Q4-rapport 5 feb. | ||
2025 Q3-rapport 5 nov. 2025 | ||
2025 Q2-rapport 21 aug. 2025 |
Forum
Delta i diskussionerna på Nordnet Social
Logga in
- för 5 tim sedanFDA’s Regulatory Shift – Positive for Orphan Drugs Under 2025-2026 har flera bolag fått oväntade FDA-besked som de själva uppgett stått i konflikt med tidigare dialog, återkoppling eller samsyn med myndigheten. I flera fall har FDA därefter också ändrat vägen framåt efter nya möten, överklaganden eller granskning på en annan nivå. FDA:s tidigare chef Scott Gottlieb beskriver en myndighet som under 2025–2026 förlorat tusentals anställda genom uppsägningar och avgångar. Enligt honom har delar av FDA kastats tillbaka nästan två decennier. Oncology Center of Excellence ska exempelvis ha förlorat omkring hälften av sin kliniska granskningspersonal sedan januari 2025. Han beskriver även hur FDA haft svårigheter med grundläggande arbetsuppgifter, från inspektionslogistik till produktgranskning. https://jamanetwork.com/journals/jama-health-forum/fullarticle/2850771 Det bevisar naturligtvis inte att personalneddragningarna orsakade varje enskilt CRL. Men det gör det fullt rimligt att undersöka om besluten under denna period blivit mer svårförutsägbara eller inkonsekventa. Och då framträder ett tydligt mönster. Jag kommer att bifoga artiklar som beskriver den turbulenta tid som pågått hos FDA under 2025 och 2026. Jag kommer även att länka till artiklar som visar att ett skifte har skett hos FDA under senare delen av våren och början av sommaren, bl a pga av stora förändringar i FDA’s ledning - där några av de som satt tonen för FDA under dessa två år, har lämnat. Vilket bl a resulterande i tvåsiffriga uppgångar i vissa biotechaktier i USA. Artiklarna visar också att det redan fått effekt på beslutsfattande, speciellt för orphan drugs och man har bl a backat från tidigare CRL och istället gett ett godkännande eller en lättare regulatorisk väg framåt, än tidigare aviserat. Samtidigt så har personalnedskärningarna fortsatt effekt - och märkliga CRL, som bolagen inte förstår - kan nog kopplas till tidigare policy och regulatoriska ändringar, (som nu är på väg att ändras tillbaka) och ej tillräckligt erfaren personal som skjuter fram beslut. Jag länkade tidigare till en artikel från juni i år, som visade att man fattat beslut om att återanställa ca 2600 personer och att 600 har redan anställts och flera är på väg. Det finns flera artiklar som beskriver att man, i tredje kvartalet, kommer att få se ett FDA som är mer vetenskapligt baserat och mindre färgat av politik. Man ska även se över beslut om avslag gällande orphan drugs, för att eventuellt ändra dem. Jag kommer att ta upp nya exempel på bolag som fått CRL under 2025-2026, som bolagen inte förväntade sig, med tanke på tidigare dialog och samstämmighet med FDA. Och även de svängningar i de flesta fall, för dessa bolag, till det mer positiva. Några av de artiklar som jag bifogar, beskriver hur dessa ändrade beslut gällande bl a CRL visar på ett regulatoriskt skifte - där vi i tredje kvartalet kan förvänta oss ett nytt FDA, som bl a inte kommer ha samma hårda regulatoriska krav på orphan drugs. BioCentury skrev i juni att minst 11 läkemedelsprogram som hade stoppats eller försvårats under Makary/Prasad-perioden nu hade kommit tillbaka på rätt spår. ”Tillverkare av minst 11 produkter har nu meddelat antingen godkännanden efter Complete Response Letters (CRL) som utfärdades under de tidigare FDA-ledarna, eller att myndigheten har omprövat och vänt tidigare beslut som hade gjort fortsatt utveckling svår eller omöjlig. Det framväxande mönstret tyder på att många av de regulatoriska hinder som restes under den perioden inte visar sig vara så bestående som de verkade vid tidpunkten …” Artikel från 23 juni, 2026. https://www.biocentury.com/article/659857/regenxbio-s-gene-therapy-latest-example-of-fda-s-reversion-to-the-mean ”Vinay Prasad, the controversial head of the Food and Drug Administration office that regulates vaccines and gene therapies, will again leave the agency, a spokesperson for the Department of Health and Human Services confirmed Friday. Prasad’s planned departure in April, first reported by the Wall Street Journal, will end a tumultuous tenure during which he reworked vaccine guidelines and appeared to set a higher bar for rare disease drug approvals.” https://www.biopharmadive.com/news/vinay-prasad-fda-depart-cber-vaccines-makary/814121/för 4 tim sedanJag bifogar nästan hela artikeln till nedanstående länk, för man behöver logga in - för att komma åt artikeln. ”Did you receive a complete response letter in the past year? Now may be the time for a resubmission. In the wake of FDA Commissioner Marty Makary’s departure last month, the agency has already agreed to accept at least four new resubmissions of drug applications that had been rejected — without any of the companies producing new data. The trend could be part of a wider shift that makes the agency more amenable to new approvals, particularly for rare disease drugs. Under Makary, the agency had trumpeted efforts to accelerate rare disease drug approvals, while at the same time rejecting such treatments and insisting that they be tested in clinical trials that may not be feasible.” ”Also seeing reversals in the post-Makary era: Replimune, Outlook Therapeutics and the cell therapy Ebvallo from Atara Biotherapeutics and Pierre Fabre Pharmaceuticals. “We believe the current FDA, largely in caretaker mode, appears to be more flexible on regulatory paths for applications where concerns were previously raised,” William Blair analyst Myles Minter wrote in an investor note Wednesday.” ”Other potential companies that might benefit from the post-Makary FDA include Capricor Therapeutics, whose executives said their CRL “came as a surprise,” and Ocular Therapeutix, which on Wednesday said it agreed to a plan with the FDA to submit its potential wet AMD drug Axpaxli with different data than previously anticipated. “With SOL-R efficacy data no longer part of the planned AXPAXLI NDA submission, Ocular is amending the design of SOL-R and plans to extend masking to evaluate new secondary endpoints,” Ocular said in a statement. Ultragenyx has also recently appealed the FDA’s rejection of the company’s gene therapy to treat Sanfilippo syndrome type A, which would have been reviewed by Prasad had he not departed.” Artikel från 17 juni, 2026. https://endpoints.news/fda-gives-rejected-drugs-another-chance-in-post-makary-era/ Samtidigt som FDA under 2025–2026 präglats av stora personalneddragningar, omorganisationer och flera uppmärksammade och ibland oväntade regulatoriska beslut, har det också funnits en utveckling åt motsatt håll: FDA-ledningen har signalerat en vilja att göra vägen till godkännande enklare och mer flexibel, bland annat genom att i vissa situationer acceptera färre kliniska studier. Ocular Therapeutix är ett tydligt exempel på detta. Bolagets registreringsprogram för AXPAXLI mot våt AMD var ursprungligen uppbyggt kring två fas 3-studier, SOL-1 och SOL-R. Men i december 2025 meddelade bolaget att man, efter ”recent public statements from FDA leadership” och efterföljande kontakter med FDA:s Division of Ophthalmology, såg en möjlighet att lämna in sin NDA baserat på endast SOL-1 tillsammans med stödjande evidens – utan att först behöva invänta effektdata från SOL-R. Det är intressant i det större FDA-perspektivet. Parallellt med turbulensen, nedskärningarna och fall där bolag fått oväntade CRL eller där FDA senare ändrat sin tidigare ståndpunkt, har FDA alltså också aktivt rört sig mot större regulatorisk flexibilitet. Ocular Therapeutix visar att detta inte bara varit politiska uttalanden från FDA-ledningen, utan något som faktiskt börjat påverka hur enskilda bolag planerar sina registreringsprogram.
- för 11 tim sedanJag har jämfört Carnegies analys från maj med den nya från augusti och som jag skrivit i ett tidigare inlägg, så tycker jag att deras analyser efter CRL’n är betydligt mer konservativ än vad riktkursintervallet 0,30–2,00 kr först ger intryck av. (Och tidigare 0,40-2,00 kr) Framför allt tycker jag att vissa delar presenteras på ett sätt som blir ganska missvisande om man bara tittar på tabellerna. Vad har egentligen förändrats sedan i maj? I maj värderade Carnegie Ascelia till 5–8 kr/aktie. Då räknade man med: LoA (sannolikhet för godkännande): 85 % WACC: 11–18 % Peak sales Orviglance: 172 MUSD Launch: 2026 Partneravtal under 2026 med totalt avtalsvärde på 400 MSEK, varav 100 MSEK upfront, plus royalties på nettoförsäljningen. Orviglance rNPV: 714–1 078 MSEK I augusti är värderingen istället 0,30–2,00 kr, och Carnegie räknar i sitt högre scenario med: LoA: 50 % WACC: 20 % Peak sales: 178 MUSD Launch: 2027 Inga explicit prognostiserade partnerintäkter 2026, 2027 eller 2028. Orviglance rNPV: 333 MSEK Det intressanta är alltså att Carnegie inte har sänkt sin syn på Orviglances kommersiella potential. Peak sales har tvärtom höjts marginellt, från 172 till 178 MUSD. Det är alltså inte peak-sales-caset som har kollapsat efter CRL. Det som framför allt har förändrats är riskantagandena, tidslinjen och partnerintäkterna. En ganska stor skillnad mellan Ascelias egen syn på marknaden och Carnegies antaganden är också värd att lyfta. Ascelia uppskattar den globala adresserbara marknaden för Orviglance till cirka 800 MUSD, varav ungefär 400 MUSD avser USA och resterande cirka 400 MUSD övriga världen. Carnegie har däremot uppskattat USA + Europa tillsammans till cirka 400 MUSD. Det är alltså en rätt betydande skillnad i själva marknadsantagandet. Ascelia ser ungefär 400 MUSD enbart i USA, medan Carnegie kommer till ungefär samma belopp för USA och Europa tillsammans. Carnegie räknar dessutom med peak sales på 178 MUSD. Det här är viktigt eftersom storleken på den adresserbara marknaden och antagandet om framtida peak sales får direkt påverkan på de framtida kassaflödena och därmed rNPV-värderingen. Så utöver 50 % LoA, 20 % WACC, förskjuten launch och borttagna near-term partnerintäkter finns det även en tydlig skillnad mellan Carnegies och bolagets egen bedömning av marknadens storlek. Det bidrar ytterligare till hur konservativ Carnegies värdering blir. Hur mycket betyder 50 % LoA och 20 % WACC egentligen? Ett väldigt förenklat exempel visar hur hårt detta slår i en rNPV. Säg att Orviglance ger ett kassaflöde på 1 miljon kronor om fem år. Med 20 % WACC är den miljonen värd idag ca 402 000 kr. Sedan lägger man på Carnegies 50 % LoA = ca 201 000 kr. Alltså värderas 1 miljon kronor om fem år till bara cirka 201 000 kronor idag. Jämför med ett scenario där den regulatoriska osäkerheten har försvunnit och man istället använder 10 % WACC och 100 % LoA = ca 621 000 kr. Samma framtida miljon blir alltså värd 621 000 kr istället för 201 000 kr – drygt tre gånger så mycket. Och en rNPV består naturligtvis inte av en enda miljon ett enda år. Man summerar framtida kassaflöden över många år. Därför får förändringar i WACC och LoA väldigt stor effekt på hela värderingen. Det är viktigt när man tittar på Carnegies 2 kr. 50 % LoA och 20 % WACC är väldigt hårda antaganden. De speglar den stora osäkerheten direkt efter CRL, innan man vet vad FDA kommer säga på Type A-mötet. Men om FDA exempelvis skulle acceptera en relativt snabb väg framåt med kompletteringar/justeringar av befintligt material och en resubmission, då är det svårt att samtidigt motivera att Orviglance även fortsättningsvis ska värderas med både 50 % LoA och 20 % WACC. Då har ju en stor del av den osäkerhet som dessa antaganden ska kompensera för försvunnit.för 11 tim sedanForts. Sedan kommer det som jag tycker blir mest missvisande i den nya analysen: launch 2027 och partnerintäkterna. Carnegie skriver uttryckligen: Launch: 2027 Samtidigt visar deras prognoser: 2026 sales: 0 MSEK 2027 sales: 0 MSEK 2028 sales: 0 MSEK De skriver också att de exkluderar “near-term partner-related revenues”. Jämför detta med maj. Då antog Carnegie uttryckligen ett partneravtal 2026 på totalt 400 MSEK, inklusive 100 MSEK upfront, plus royalties. Prognostiserade intäkter för 2026 var då 112 MSEK. Nu är dessa intäkter helt borta åtminstone under 2026–2028. Det tycker jag behöver förklaras mycket tydligare. Ascelias strategi bygger på en kommersiell partner. Om Carnegie verkligen räknar med launch redan 2027, måste partnern rimligen finnas på plats före eller i anslutning till lanseringen. Då borde man också kunna förvänta sig någon form av ekonomisk effekt från partneravtalet – upfront, regulatoriska/kommersiella milestones och därefter royalties. Om Carnegie däremot inte vågar räkna med en partner förrän efter 2028 på grund av den regulatoriska osäkerheten, då blir det svårt att förstå hur man samtidigt kan ange launch 2027. För den som bara tittar på värderingstabellen blir den naturliga tolkningen lätt: ”Carnegie värderar Ascelia till 2 kr vid en launch 2027.” Men det är inte riktigt vad deras övriga prognoser visar. Deras 2-kronorsscenario innehåller samtidigt 50 % LoA, 20 % WACC och inga explicit prognostiserade partnerintäkter 2026–2028. Det tycker jag är en viktig skillnad. Även 0,30-kronorsscenariot behöver förstås rätt. Det är egentligen inget ”svagare Orviglance-scenario”. I tabellen sätter Carnegie Orviglance till: LoA 0 % ger rNPV 0 MSEK. Enterprise value blir 0 och de enda 38 MSEK som återstår är nettokassan. 38 MSEK / antal aktier = ca 0,30 kr/aktie. 0,30 kr betyder alltså i princip: Orviglance = 0 kr. Det är ett rent nettokassescenario där projektet inte tillskrivs något värde alls. Jag tycker att det hade varit betydligt tydligare om detta hade skrivits ut explicit, istället för att bara presenteras som den nedre delen av ett ”fair value range”. Och även 2-kronorsscenariot är alltså mycket hårt riskjusterat. I maj: 85 % LoA + 11–18 % WACC + launch 2026 + partnerintäkter - Orviglance rNPV 714–1 078 MSEK (riktkurs 5 och 8 kr, vid WACC 18% och 11%) I augusti: 50 % LoA + 20 % WACC + launch 2027 + inga explicita partnerintäkter 2026–2028 - Orviglance rNPV 333 MSEK ( (riktkurs 2 kr) Samtidigt har peak sales inte sänkts utan ökat från 172 till 178 MUSD. Det är därför jag tycker att man ska vara försiktig med att läsa Carnegies 0,30–2,00 kr som två normala scenarier för hur bolaget kan utvecklas. 0,30 kr är i praktiken ett nollvärde på Orviglance. Och 2 kr är inte ett ”allt löser sig och launch sker 2027”-scenario. Det är fortfarande ett scenario med mycket hög regulatorisk risk inbyggd i värderingen, 50 % sannolikhet att nå marknaden, 20 % WACC och utan de partnerintäkter som Carnegie tidigare hade med i modellen. Det är just därför Type A-mötet blir så viktigt. Om vägen framåt visar sig vara betydligt enklare och snabbare än vad marknaden nu befarar kan flera saker förändras samtidigt: LoA kan höjas, WACC kan sänkas, tidslinjen kan bli tydligare och ett partneravtal kan åter bli möjligt att lägga in i modellen. Och eftersom rNPV räknar på kassaflöden över många framtida år kan förändringen i värdering då bli betydligt större än vad man först tror när man bara tittar på dagens 2 kr. Personligen tycker jag därför att ABG:s förhållningssätt är mer logiskt i det här läget. De har pausat sin värdering i väntan på utfallet från Type A-mötet. Just nu saknas helt enkelt den viktigaste informationen för att kunna bedöma den regulatoriska vägen framåt. Antingen gör man så och inväntar FDA:s besked innan man sätter nya värderingsantaganden, eller så tycker jag att man måste vara väldigt tydlig med exakt vad ens värdering faktiskt representerar. För annars riskerar 0,30–2,00 kr att uppfattas som ett vanligt bear/bull-intervall, när det i själva verket bygger på två väldigt speciella ytterlägen: 0,30 kr där Orviglance värderas till noll och 2 kr där Orviglance fortfarande belastas med 50 % LoA, 20 % WACC och inga explicit prognostiserade partnerintäkter 2026–2028 – trots antagen launch redan 2027. Och Carnegies marknadssyn är halverad jämfört med Ascelias. De räknar på 400MUSD för Europa och USA. Medan Ascelia uppskattar den globala adresserbara marknaden för Orviglance till cirka 800 MUSD, varav ungefär 400 MUSD avser USA.
- ·för 1 dag sedanRedeye bibehåller sin fair value-värdering till att vara 1,00 kr. för närvarande och med deras bedömning av möjliga utfall av mötet med FDA. Jag tycker att ledningens uttalanden verkar positiva gällande deras produkt och studier.
- ·21 aug.Jag känner mig trygg med ledningen samt vägen framåt mot godkännande av Orviglance som en förstahandsprodukt för scanning av leverlesioner (cancer), och tidig upptäckt och behandling. Ascelia framstår för mig som väldigt seriösa. Trevlig helg)
- 20 aug.Efter att ha lyssnat på telefonkonferensen är min tydliga bild att Ascelia själva fortfarande har en stark tilltro till både SPARKLE-studien och den regulatoriska argumentationen bakom ansökan. Det som framför allt genomsyrade samtalet var snarare en påtaglig förvåning över CRL:n och över att just dessa frågor över huvud taget kom upp så sent i processen. Bolaget klargjorde att dessa frågor/invändningar inte hade lyfts under FDA:s review. Det tycker jag är en viktig aspekt. Om FDA hade sett fundamentala problem med exempelvis omläsningen, potentiell bias eller användningen av T1-bilder hade man rimligen kunnat förvänta sig att sådana frågor skulle ha kommit upp under granskningen. Samma sak gäller omläsningen av SPARKLE. Min bild från samtalet är inte att Ascelia betraktar själva omläsningen som något exceptionellt eller regulatoriskt tveksamt. Tvärtom framhöll man att rereads förekommer och att den nya utläsningen genomfördes på ett kontrollerat sätt. När Redeye specifikt frågade om risken för bias var bolaget mycket tydligt: man anser inte att det förekom någon sådan bias och beskrev hur processen hade genomförts under kontrollerade former och därav ingen bias. Så ett tydligt svar om att ingen bias har förekommit, anser jag. Det är också viktigt att komma ihåg varför omläsningen gjordes. Den ursprungliga utläsningen gav inget tillförlitligt resultat. Det fanns alltså ett konkret problem som behövde hanteras, och omläsningen var lösningen på detta - inte ett försök att i efterhand skapa ett önskat resultat. Även diskussionen om T1-bilderna förstärkte för mig bilden av att Ascelia har svårt att förstå FDA:s invändning. Orviglance är ett T1-förstärkande kontrastmedel och det är i T1-sekvenserna som själva kontrasteffekten och förändringen efter administrering kan bedömas. Den diagnostiska MR-undersökningen består naturligtvis av flera sekvenser, och dessa finns med i undersökningen, men när man ska bedöma den effekt som Orviglance faktiskt tillför är T1-bilderna centrala. Även här verkade bolagets inställning därför vara att det finns en tydlig vetenskaplig motivering till det upplägg som valts. Jag reagerade också på frågan om ytterligare en reread. När Redeyes analytiker tog upp möjligheten uppfattade jag nästan en tvekan från bolagets sida inför själva premissen - som att deras spontana hållning var att det egentligen inte borde behövas. Det förstärkte helhetsintrycket: Ascelia verkar inte gå in i FDA-dialogen med inställningen att man redan accepterat att studien måste göras om eller att det krävs omfattande nya analyser. Snarare vill man förstå varför FDA har kommit fram till dessa slutsatser och bemöta dem vetenskapligt. Även partnerdiskussionen var enligt mig klart positiv. Det lät inte som att partnerintresset hade försvunnit efter CRL:n. Tvärtom fick jag tydligt intrycket att det finns konkreta intresserade potentiella partners - och att det kan röra sig om fler än en. Även dessa parter tycks ha blivit överraskade av FDA’s beslut. Det är relevant eftersom externa potentiella partners rimligen har gjort egna bedömningar av både produkten och den regulatoriska risken. Sammantaget uppfattade jag därför inte Ascelias ton som defensiv eller som att man försökte förklara bort ett känt problem. Snarare lät de genuint oförstående inför hur vissa av frågorna hamnade i CRL’n när de inte hade aktualiserats tidigare under reviewprocessen. Det var mer känslan av ett oväntat regulatoriskt hinder ”a bump in the road”, som VD’n uttryckte det, än att den grundläggande synen på Orviglance, SPARKLE eller möjligheten till ett godkännande hade förändrats. Det betyder förstås inte att FDA:s invändningar automatiskt kommer att kunna lösas utan ytterligare arbete. Det avgörande blir vad som kommer fram i dialogen med FDA. Men efter telefonkonferensen är min bild betydligt tydligare: Ascelia verkar själva inte se CRL’n som ett besked om att deras befintliga evidens i grunden har fallit, utan som ett oväntat regulatoriskt problem som de anser att de har starka vetenskapliga argument för att bemöta. Bolaget kommer också att återkomma när man fått FDA:s återkoppling/minutes från mötet, eller tidigare om något annat väsentligt inträffar.för 4 tim sedanJag bifogar nästan hela artikeln till nedanstående länk, för man behöver logga in - för att komma åt artikeln. ”Did you receive a complete response letter in the past year? Now may be the time for a resubmission. In the wake of FDA Commissioner Marty Makary’s departure last month, the agency has already agreed to accept at least four new resubmissions of drug applications that had been rejected — without any of the companies producing new data. The trend could be part of a wider shift that makes the agency more amenable to new approvals, particularly for rare disease drugs. Under Makary, the agency had trumpeted efforts to accelerate rare disease drug approvals, while at the same time rejecting such treatments and insisting that they be tested in clinical trials that may not be feasible.” ”Also seeing reversals in the post-Makary era: Replimune, Outlook Therapeutics and the cell therapy Ebvallo from Atara Biotherapeutics and Pierre Fabre Pharmaceuticals. “We believe the current FDA, largely in caretaker mode, appears to be more flexible on regulatory paths for applications where concerns were previously raised,” William Blair analyst Myles Minter wrote in an investor note Wednesday.” ”Other potential companies that might benefit from the post-Makary FDA include Capricor Therapeutics, whose executives said their CRL “came as a surprise,” and Ocular Therapeutix, which on Wednesday said it agreed to a plan with the FDA to submit its potential wet AMD drug Axpaxli with different data than previously anticipated. “With SOL-R efficacy data no longer part of the planned AXPAXLI NDA submission, Ocular is amending the design of SOL-R and plans to extend masking to evaluate new secondary endpoints,” Ocular said in a statement. Ultragenyx has also recently appealed the FDA’s rejection of the company’s gene therapy to treat Sanfilippo syndrome type A, which would have been reviewed by Prasad had he not departed.” Artikel från 17 juni, 2026. https://endpoints.news/fda-gives-rejected-drugs-another-chance-in-post-makary-era/ Samtidigt som FDA under 2025–2026 präglats av stora personalneddragningar, omorganisationer och flera uppmärksammade och ibland oväntade regulatoriska beslut, har det också funnits en utveckling åt motsatt håll: FDA-ledningen har signalerat en vilja att göra vägen till godkännande enklare och mer flexibel, bland annat genom att i vissa situationer acceptera färre kliniska studier. Ocular Therapeutix är ett tydligt exempel på detta. Bolagets registreringsprogram för AXPAXLI mot våt AMD var ursprungligen uppbyggt kring två fas 3-studier, SOL-1 och SOL-R. Men i december 2025 meddelade bolaget att man, efter ”recent public statements from FDA leadership” och efterföljande kontakter med FDA:s Division of Ophthalmology, såg en möjlighet att lämna in sin NDA baserat på endast SOL-1 tillsammans med stödjande evidens – utan att först behöva invänta effektdata från SOL-R. Det är intressant i det större FDA-perspektivet. Parallellt med turbulensen, nedskärningarna och fall där bolag fått oväntade CRL eller där FDA senare ändrat sin tidigare ståndpunkt, har FDA alltså också aktivt rört sig mot större regulatorisk flexibilitet. Ocular Therapeutix visar att detta inte bara varit politiska uttalanden från FDA-ledningen, utan något som faktiskt börjat påverka hur enskilda bolag planerar sina registreringsprogram.
Kommentarerna ovan kommer från användare på Nordnets sociala nätverk Nordnet Social och har varken redigerats eller på förhand granskats av Nordnet. Det innebär inte att Nordnet tillhandahåller investeringsrådgivning eller investeringsrekommendationer. Nordnet påtar sig inget ansvar för kommentarerna eller eventuella felaktigheter i automatiska översättningar.
Orderdjup
Ingen data hittades
Senaste avslut
| Tid | Pris | Antal | Köpare | Säljare |
|---|---|---|---|---|
| - | - | - | - |
Vi vill bara påminna om att börsen ger och tar. Även om sparande i aktier historiskt gett god avkastning över tid finns inga garantier för framtida avkastning. Det finns risk att du inte får tillbaka de pengar du investerat.
Mäklarstatistik
Ingen data hittades